靶向药艾伏尼布治疗白血病的功效与作用如何？

艾伏尼布（Ivosidenib），是一种针对特定类型的白血病患者的靶向治疗药物。它可以帮助那些患有难以治愈的白血病的人们获得更好的康复效果。下面将详细介绍艾伏尼布的功效与作用。

艾伏尼布可以治疗一种罕见且难以治愈的白血病，称为难治性或复发性骨髓增殖性肿瘤（IDH1）突变相关急性髓性白血病（AML）。具体而言，它适用于那些患有IDH1基因突变的成年患者。艾伏尼布是一种酶抑制剂，它可以阻断某些酶的活性，从而帮助阻止白血病细胞的生长和扩散。

01.艾伏尼布的作用

艾伏尼布的作用机制是通过抑制IDH1酶的功能，从而减少白血病细胞产生的异常代谢物2-羟基戊酸（2-HG）的积累。这些代谢产物在白血病细胞内过度积累，导致细胞生长和分化的异常。通过减少2-HG的积累，艾伏尼布可以恢复细胞的正常功能，并抑制白血病细胞的增殖。

02.艾伏尼布的功效

艾伏尼布的功效在许多研究中得到验证。在一项关于艾伏尼布的临床试验中，研究人员发现，其中72%的AML患者在接受药物治疗后表现出了完全缓解或完全缓解。此外，该药物还显示出具有可观的生存优势，使患者在接受治疗后的生存期延长。

艾伏尼布还具有一些其他的优势。首先，它是一种口服药物，因此患者可以在家中进行治疗，减少了患者对医院治疗的依赖性。其次，相较于传统的化疗方法，艾伏尼布的副作用相对较小。尽管治疗期间可能出现一些常见的副反应，如疲劳、恶心或腹泻，但一般来说它们是可控制的，并且不会对患者的生活质量产生严重影响。

然而，值得强调的是，艾伏尼布并不适用于所有白血病患者。目前，它只被批准用于那些患有IDH1基因突变的成年AML患者。此外，它也不适用于那些对治疗无反应或已经接受过其他治疗后复发的患者。

总结而言，艾伏尼布是一种靶向治疗药物，被用于治疗罕见的白血病类型。它通过抑制IDH1酶的功能，减少白血病细胞产生的异常代谢产物的积累，进而抑制白血病细胞的增殖和生长。临床试验显示，艾伏尼布能够为那些患有IDH1基因突变的患者提供显著的康复效果，并延长生存期。虽然它在治疗期间可能导致一些副作用，但总体而言，艾伏尼布是一种安全有效的白血病治疗药物。

艾伏尼布简要说明书

全部名称

【通用名】Ivosidenib（艾伏尼布）

【商品名】Tibsovo

美国上市时间

2018年7月20日

剂型规格

片剂：250mg

适应症

Tibsovo是一种异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）抑制剂，用于治疗具有IDH1突变的急性髓系白血病（AML）下列患者：

（1）新诊断的年龄≥75岁或因合并症不能使用强化诱导化疗的成人患者。

（2）复发性或难治性AML成人患者。

用法用量

每日口服500mg,可与或不与食物同服，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。避免高脂饮食。

注意事项

（1）QTc间期延长：监测心电图和电解质。若出现QTc间期延长，降低剂量或暂停给药，然后恢复剂量或永久停药。

（2）吉兰-巴雷综合征：对患者新出现的运动或感觉系统症状和体征进行监测。对诊断吉兰-巴雷综合征的患者永久停药。

不良反应

（1）最常见的不良反应（≥20%）有乏力，关节痛，白细胞增多，腹泻，水肿，恶心，呼吸困难，粘膜炎，心电图QT延长，皮疹，咳嗽，食欲减退，肌痛，便秘和发热。

（2）最常见的实验室检查异常（≥20%）有血红蛋白减少，钙减少，钠减少，镁减少，尿酸升高，钾减少，碱性磷酸酶升高，天冬氨酸氨基转移酶升高，磷酸盐减少，肌酐升高。

特殊人群用药

哺乳期：建议女性不要哺乳。

基本信息

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