波奇替尼是一种针对NTRK基因融合的抗癌药物，可以抑制NTRK基因融合蛋白的活性，从而阻止肿瘤细胞的生长和扩散。临床试验发现，波奇替尼对于不同癌症的治疗效果有所差异，但是都显示出了良好的治疗效果，可降低肿瘤生长，减少多器官转移，进而延长患者的生存时间。
波奇替尼(Poziotinib)已获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于治疗年龄在1个月及以上的儿童和成人实体瘤患者，这些实体瘤具有NTRK融合基因，包括NTRK1、NTRK2、NTRK3等融合形式，并且没有可用的或临床研究证明可行的其他有效治疗方法。波奇替尼在临床上主要用于治疗用于治疗非小细胞肺癌、乳腺癌、胃癌等。
波奇替尼治疗非小细胞肺癌的疗效
在一项II期研究中，50例晚期非小细胞肺癌(NSCLC)患者接受了波奇替尼治疗，这些患者的EGFR外显子20存在点突变或插入，研究发现患者的客观缓解率(ORRs)分别为32%和31%，中位无进展生存期为5.5个月。
在一项多中心、多短期、开放性II期研究中，评估了晚期或转移性NSCLC患者的波奇替尼疗效，共有90名患者接受了治疗，经过9个月的中位随访，客观缓解率为27.8% ，90名患者中有25名获得部分反应，疾病控制率为70%。大多数患者(74%)肿瘤缩小(中位数缩小22%)，中位无进展生存期为5.5个月，中位缓解持续时间为5.1个月。
波奇替尼在先前治疗的HER2外显子20插入非小细胞肺癌患者中显示抗肿瘤活性。
波奇替尼治疗乳腺癌的疗效
在实验室测试和评估人类表皮生长因子受体2（HER2）突变驱动的转移性乳腺癌的动物模型中，波奇替尼可更有效地抑制肿瘤细胞生长，减少多器官转移，并更有效地抑制mTOR活化。
就药物疗效而言，HER2的高mRNA表达是波奇替尼反应的最强预测因子，中位无进展生存期[PFS]为4.63个月对2.56个月。
波奇替尼治疗胃癌的疗效
研究背景：波奇替尼是一种不可逆的泛HER酪氨酸激酶抑制剂，作用于EGFR、HER2和HER4，在这项前瞻性、多中心、开放性I/II期研究确定了最大耐受剂量，并评估了波奇替尼联合紫杉醇和曲妥珠单抗治疗HER2阳性晚期胃癌的安全性和有效性。
研究方法：HER2阳性的GC患者接受一线化疗，然后服用波奇替尼8mg或12mg,每天一次，共14天，然后停药7天。
研究结果：波奇替尼的MTD被确定为8mg/天，并用于招募32名患者的II期部分，其中2名患者完全缓解，5名患者部分缓解，总体的客观缓解率为21.9%。中位无进展生存期是13周，总生存期为29.5周。
研究结论：波奇替尼联合紫杉醇和曲妥珠单抗的MTD为8mg/天，此种治疗方案在先前接受HER2阳性GC治疗的患者中产生了有希望的抗肿瘤疗效和可控制的毒性。
文章总结
波奇替尼在治疗不同癌症方面具有一定的疗效，但其具体疗效会因个体差异而有所不同。因此，患者应在其医生或专业医疗机构的专业指导下用药，切勿自行决定使用药物。