鲁索替尼(Ruxolitinib)是一种口服JAK1和JAK2酪氨酸激酶抑制剂，于2012年8月获欧盟批准，用于治疗中级或高危骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化，真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化。鲁索替尼乳膏是JAK1和JAK2激酶抑制剂鲁索替尼的专利配方制剂，不同于口服靶向抗癌药鲁索替尼，作为涂抹药膏的鲁索替尼乳膏实则为外用药物.近年来随着对JAK抑制剂机理研究不断深入，其临床应用范围也不断扩展，获批的适应症还包括溃疡性结肠炎、红斑狼疮、特应性皮炎，强直性脊柱炎以及白癜风等自身免疫性疾病。
鲁索替尼乳膏的配方来自鲁索替尼，是JAK1和JAK2激酶抑制剂的专利配方制剂，设计专为局部的外用药膏。2021年09月21日，Incyte宣布美国FDA 已批准 Opzelura 用于轻度至中度特应性皮炎的短期和非连续慢性治疗，具体而言，适用于12 岁及以上的非免疫功能低下患者，其病情无法通过局部外用处方药充分控制，或者之前的疗法进展后。Ruxolitinib是美国FDA批准的第1个也是目前唯一1个JAK抑制剂外用制剂。
芦可替尼简要说明书：
药品中文名：芦可替尼
药品英文名：ruxolitinib cream
药品商品名：捷恪卫
药品英文商品名：Opzelura
生产企业：Incyte公司
规格剂量：每克（1.5%）白色至灰白色乳膏含 15mg ruxolitinib
性状：白色至灰白色水包油的局部用乳膏，含有1.5%的ruxolitinib装于60g铝管中
贮藏：储存在20℃-25℃的温度下，允许有15℃-30℃的偏移。
适应症及用途：
适用于12岁以上非免疫低下患者的轻中度特应性皮炎（AD）的局部短期和非连续长期治疗；这些患者的疾病无法通过局部处方疗法得到充分控制，或者这些疗法不可取。
不良反应：
常见的不良反应有：鼻子或喉咙疼痛或肿胀（鼻咽炎）、腹泻、支气管炎、耳部感染、嗜酸性粒细胞（一种白细胞）计数增加、荨麻疹、毛囊炎、扁桃体炎、流鼻涕。此外，该药物还注明了黑框警告，提醒患者使用JAK抑制剂治疗炎症可能发生严重感染、死亡率、恶性肿瘤、主要不良心血管事件和血栓形成。
作用机制：
是一种选择性酪氨酸激酶-Janus激酶(JAK)抑制剂，起初被用于治疗骨髓纤维化等骨髓增殖性疾病。现在的我，被美国FDA批准用于糖皮质激素耐药急性移植物抗宿主病（GVHD）的治疗，并已经成为了急性GVHD的二线治疗药物。
用法用量：
指导患者每日两次在不超过体表面积20%的患处涂抹一层薄薄的本品。每周用量不超过60g.
1.本品仅供局部使用，不可用于眼科、口腔或阴道内使用。
2.当特应性皮炎的体征和症状（例如，瘙痒、皮疹和发红）消退时即停止使用。如果体征和症状在8周内没有改善，则应由医护人员重新检查患者。
禁忌症：
不建议将本品与治疗性生物制剂、其他JAK抑制剂或强效免疫抑制剂(如硫唑嘌呤或环孢素)联合使用。
鲁索替尼乳膏可有效治疗重度特应性皮炎患者：
特应性皮炎是一种慢性、复发性皮肤病，临床表现为湿疹、皮肤干燥、瘙痒，Janus激酶信号转导和转录激活因子（JAK-STAT）信号通路异常激活会导致皮炎发生；鲁索替尼乳膏的主要活性成分为鲁索替尼，是一类外用药，能够抑制JAK1和JAK2，阻断JAK/STAT信号通路，从而缓解炎症症状。 根据4月23-26日举行的美国皮肤病学会虚拟会议上展示的布告，使用鲁索替尼乳膏治疗患有重度特应性皮炎（AD）的患者有可能延缓其后续全身治疗甚至无需进行全身治疗。
布告中汇总了TRuE-AD1和TRuE-AD2试验的结果，试验将1249例患者以2:2:1的比例随机分配至3个小组：每日2次涂抹0.75%鲁索替尼乳膏小组、每日2次涂抹1.5%鲁索替尼乳膏小组、以及每日2次涂抹安慰剂对照乳膏小组。
试验亚组纳入并分析了那些基线体表面积≥10%且湿疹面积及严重程度指数（EASI）≥16的患者。这些特应性皮炎患者通常需要接受局部或全身治疗。在总计1249例患者的2项试验中，81例患者被纳入该子分析；其中，安慰剂小组有13例患者，0.75%鲁索替尼乳膏小组有36例患者，1.5%鲁索替尼乳膏小组有32例患者。
在第8周时，至少一半0.75%鲁索替尼乳膏小组（50.0%）和1.5%鲁索替尼乳膏小组（59.4%）的患者达到研究者总体评分治疗成功（IGA-TS）（IGA-TS定义为IGA评分为0或1并且相对基线至少改善2级），相比之下，安慰剂小组达到IGA-TS的患者比例为0%。
两个鲁索替尼乳膏小组中的患者更有希望实现病症改善：·EASI改善≥50%（EASI-50）：0.75%鲁索替尼乳膏小组和1.5%鲁索替尼乳膏小组中达到EASI-50的患者比例分别为80.6%和78.1%，而安慰剂小组为38.5%；
·EASI改善≥75%（EASI-75）：0.75%鲁索替尼乳膏小组和1.5%鲁索替尼乳膏小组中达到EASI-75的患者比例分别为75.0%和71.9%，而安慰剂小组为7.7%；
·EASI改善≥90%（EASI-90）：0.75%鲁索替尼乳膏小组和1.5%鲁索替尼乳膏小组中达到EASI-90的患者比例分别为52.8%和46.9%，而安慰剂小组为7.7%。
另外，至少一半0.75%鲁索替尼乳膏小组（50.0%）和1.5%鲁索替尼乳膏小组（61.1%）患者的瘙痒数字评分量表（NRS）降低了至少4分，相比之下，安慰剂小组患者比例仅为27.3%。
研究人员得出结论，鲁索替尼乳膏治疗重度特应性皮炎患者时似乎更有效，可能会延缓甚至无需进行全身治疗。
“尽管这些患者符合全身治疗的最低标准，但该分析中的基线严重程度低于全身治疗研究中的基线严重程度”，研究人员补充说。“因此，该数据可能没有直接的可比性。”
在汇总了这两项试验数据的另一份布告中发现，即使是那些未达到IGA-TS的患者在使用鲁索替尼乳膏时也实现了临床症状改善。
在这两项试验中，共有584例患者在第8周时未达到IGA-TS,包括安慰剂小组的174例患者、0.75%鲁索替尼乳膏小组的213例患者以及1.5%鲁索替尼乳膏小组的197例患者。虽然这些患者未达到IGA-TS,但观察到其他终点有所改善：
·EASI改善≥50%（EASI-50）：0.75%鲁索替尼乳膏小组和1.5%鲁索替尼乳膏小组中达到EASI-50的患者比例分别为63.8%和65.0%，而安慰剂小组为38.5%；
·瘙痒NRS降低了至少2分（NRS2）：0.75%鲁索替尼乳膏小组和1.5%鲁索替尼乳膏小组中达到NRS2的患者比例分别为42.7%和46.2%，而安慰剂小组为27.6%；
·皮肤病生活质量指数（DLQI）降低了至少4分/儿童DLQI（CDLQI）降低了至少6分：0.75%鲁索替尼乳膏小组和1.5%鲁索替尼乳膏小组中达到DLQI降低至少4分/CDLQI降低至少6分的患者比例分别为54.0%和56.3%，而安慰剂小组为37.4%；
·研究者总体评分（IGA）降低了1分：0.75%鲁索替尼乳膏小组和1.5%鲁索替尼乳膏小组中达到IGA降低1分的患者比例分别为71.8%和71.1%，而安慰剂小组为43.1%。
部分缓解的患者中，在上述至少1个终点达到有临床意义缓解的患者比例为：0.75%鲁索替尼乳膏小组和1.5%鲁索替尼乳膏小组分别为88.3%和85.3%，而安慰剂小组为63.2%。
“重要的是，根据IGA评估的疾病严重程度降低标准，第8周时近90%接受鲁索替尼乳膏治疗的患者表现出相关的临床获益”，研究作者总结道。
参考资料
https://www.ajmc.com/view/ruxolitinib-cream-successfully-treats-patients-with-more-severe-atopic-dermatitis