瑞司美替罗：开辟 NASH 治疗新纪元，抢占市场先机

一、严峻的疾病现状，催生出庞大的市场需求

非酒精性脂肪性肝病在全球的发病率持续攀升，其中非酒精性脂肪性肝炎(NASH)作为其严重类型，备受关注。据多方数据显示，全球 NASH 患者群体规模极为庞大。预计到 2030 年，中国 NASH 患者将从 3260 万激增至 4830 万，美国 NASH 患者人数也将达到 2700 万。与此同时，肥胖和糖尿病等代谢性疾病的高发，不断推动全球 NASH 患者数量持续增长。

NASH 患者病情发展迅速，10 - 15 年内肝硬化发生率高达 15% - 25%，疾病可进一步向肝纤维化、肝硬化甚至肝细胞癌(HCC)演变，患者的健康和生命受到严重威胁，这也促使对 NASH 治疗药物的市场需求愈发迫切。

二、蓬勃发展的 NASH 药物市场

全球 NASH 药物市场展现出广阔的发展空间，市场规模呈现逐年上升趋势。2024 年，全球 NASH 药物市场规模预计达到 69 亿美元，且到 2030 年有望增长至 322 亿美元，2025 - 2030 年复合增长率预计约 24.6%。这一强劲的增长态势，为 NASH 治疗药物提供了巨大的商业机会。

三、瑞司美替罗：NASH 治疗领域的重磅突破

瑞司美替罗(Resmetirom)由美国 Madrigal 公司研发，是一款专门针对非酒精性脂肪性肝炎(NASH)以及中度至晚期肝纤维化成人患者的创新口服小分子药物。2024 年 3 月 15 日，瑞司美替罗片获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市，商品名为 REZDIFFRA，成为全球首个获批上市的 NASH 口服药物，开启了 NASH 治疗的新篇章。

(一)独特的作用机制，卓越的治疗效果

瑞司美替罗通过选择性激活肝脏中的甲状腺激素受体 β(THR-β)发挥作用，有效调节甲状腺激素信号通路：一是促进外源及内源脂肪降解为游离脂肪酸;二是增加脂肪酸氧化;三是促进线粒体生物发生和线粒体自噬，大幅提升肝脏处理游离脂肪酸的能力;四是减少极低密度脂蛋白(VLDL)的产生，增强肝内低密度脂蛋白(LDL)受体的表达，实现对胆固醇代谢的调节。这一独特的作用机制显著改善了肝脏脂质代谢，减少肝脏脂肪堆积，促进肝纤维化逆转，有效改善了肝组织状况，降低了肝病进展风险，为 NASH 患者带来了显著的临床获益。

(二)国内注册与专利布局

目前，中国尚未有企业申报瑞司美替罗的注册。但鉴于其在国际市场的成功表现，以及中国 NASH 治疗需求的持续增长和政策支持的不断加强，瑞司美替罗未来进入中国市场的前景十分广阔。在专利方面，瑞司美替罗的晶型专利编号为 CN_101228135_B，将于 2033 年到期;化合物专利编号为 CN_105008335_B，2026 年到期，为相关企业的研发布局提供了一定的时间窗口。

(三)亮眼的上市表现，可期的市场前景

自上市以来，瑞司美替罗迅速获得市场认可，销售额在短时间内实现显著增长。仅上市后的第一个完整季度(第三季度)，销售额就高达 6220 万美元。随着市场推广的不断深入，以及更多患者对该药物的使用，其销售额有望持续攀升，预计将冲击甚至超越 50 亿美元的峰值预期。

作为 FDA 批准的首款 NASH 创新治疗药物，瑞司美替罗凭借先发优势，在市场竞争中占据了极为有利的地位。可以预见，在未来几年，瑞司美替罗将成为全球 NASH 治疗领域的标杆药物，引领 NASH 治疗行业的发展。