对于患有血小板减少症和贫血的骨髓纤维化患者，帕克替尼展现卓越优势！

最近一项由阿拉巴马大学伯明翰分校奥尼尔综合癌症中心的医学博士潘基特・瓦查尼(Pankit Vachhani)领导的研究表明，全剂量的帕克替尼对于患有血小板减少和贫血的骨髓纤维化(MF)患者，在脾脏体积减小、症状缓解和输血反应方面效果显著。该研究在德克萨斯州休斯顿举行的血液肿瘤学会第十二届年会上报告。

血小板减少和贫血对骨髓纤维化治疗的挑战

“血小板减少和贫血对骨髓纤维化的治疗构成挑战，”Vachhani 博士及其同事指出。当这两种血细胞减少症同时发生(‘双血细胞减少症’)时，治疗难度大增，选择合适治疗方法对优化疗效、减少骨髓抑制副作用至关重要。

PERSIST - 2 试验数据

研究人员介绍了 PERSIST - 2 试验数据，该试验聚焦接受帕克里替尼治疗、基线时存在中度或重度双血细胞减少症(血小板计数 < 100 × 10⁹/L 且血红蛋白 < 10 g/dL)患者的脾脏和症状改善情况。终点包括脾脏体积减少(SVR)≥35%、总症状评分(TSS)减少≥50%、患者总体印象变化(PGIC)和输血独立性反应(TI - R)。

试验中，46 名患者每天接受两次 200 mg 的帕克替尼治疗，47 名患者接受最佳可用疗法(BAT)。帕克替尼在所有终点均优于 BAT：

脾脏体积减少：帕克替尼组 20% 的患者 SVR≥35%，而 BAT 组为 0%(P = 0.0054)。

总症状评分：帕克替尼组 32.5% 的患者 TSS 减少≥50%，BAT 组为 10.5%(P = 0.0274)。

患者总体印象变化：第 24 周时，帕克替尼组 30% 的患者 PGIC 反应 “非常” 或 “显著” 改善，BAT 组为 13.2%。

输血独立性反应：基线时接受红细胞输注的患者中，26% 接受帕克替尼治疗的患者和 8% 接受 BAT 治疗的患者达到了 TI - R(P = 0.0838)。

研究人员总结，全剂量的帕克里替尼对患有骨髓纤维化、血小板减少症和贫血的患者的脾脏、症状和输血反应具有疗效。

帕克替尼药品信息

基本信息

药品英文商品名：Vonjo

药品中文名：帕克替尼胶囊

药品英文名：pacritinib capsules

产品规格剂量：100mg / 粒，120 粒 / 瓶

生产企业：CTI BioPharma Corp.

中国上市情况：暂未在国内上市

适应症

用于治疗伴有严重血小板减少症的骨髓纤维化患者，可单独使用，也可与其他药物联合使用。

剂量和给药方法

推荐剂量为每日两次口服 200mg，饭前或饭后均可。直接吞下胶囊，不要打开、打碎或咀嚼胶囊。开始服用本品前若正在接受其他激酶抑制剂治疗的患者，必须根据该药物的处方信息逐步减少或停止治疗。