卡那单抗治疗家族性地中海热儿童患者的疗效

卡那单抗治疗家族性地中海热儿童患者安全有效

试验设计

本文探讨了Gülez等人在现代风湿病学杂志上，发表的评估卡那单抗治疗15例对秋水仙碱耐药的家族性地中海热儿童患者的长期疗效和安全性的研究结果。

主要终点为缓解率，其中完全缓解描述为无发作并且急性期反应物水平正常，部分缓解定义为抗 IL-1 治疗后严重程度缓解，发作频率降低，以及急性期反应物水平升高。

临床疗效

接受卡那单抗治疗的患者平均持续治疗时间为23.9个月，首次给药2个月后，有11例患者获得完全缓解，治疗6个月后，12例儿童患者获得完全缓解。并且，在卡那单抗治疗12个月后，14例患者达到完全缓解。

安全性

有2例接受卡那单抗治疗的儿童患者发生轻度尿路感染，1例患者发生需要住院治疗的支气管肺炎，2例患牙脓肿，但未发生机会性感染、恶性肿瘤或死亡等严重不良事件。此外，所有患者的全血细胞计数、肝肾功能检查均未见明显的实验室检查异常。

目前，这是卡那单抗治疗儿童患者时间最久的临床疗效和安全性的研究，研究证实了卡那单抗长期治疗家族性地中海热患儿安全有效。

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