福坦替尼说明书核心要点全解析：慢性ITP治疗用药指南

　　免疫性血小板减少症是一种原因不明的血小板减少性疾病，患者可出现皮肤黏膜出血，严重时可能引发致命性颅内出血或内脏出血，威胁生命健康。2018年4月，福坦替尼获美国FDA批准上市，适用于治疗对既往治疗反应不佳的慢性ITP成人患者，为这类难治性患者提供了新的治疗选择。目前该药尚未在我国大陆上市，以下结合说明书核心内容，为大家详细解读其用药相关要点。

　　一、核心适应症：聚焦难治性慢性ITP成人患者

　　福坦替尼的适应症明确，仅适用于对既往治疗反应不佳的慢性免疫性血小板减少症(ITP)成人患者。这里的“既往治疗反应不佳”，通常指患者经糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白等常规治疗后，血小板计数仍无法维持在安全水平，或无法耐受常规治疗的不良反应。

　　二、规范用法用量：分阶段调整，监测贯穿全程

　　福坦替尼的用法用量需严格遵循“起始剂量-剂量调整-维持治疗”的原则，同时配合规范监测，确保疗效与安全：

　　(一)推荐剂量与服用方式

　　1. 起始剂量：推荐起始剂量为100mg，口服，每日2次;用药1个月后，若血小板计数未升至≥50×10⁹/L，可将剂量增至150mg，每日2次。2. 维持原则：以最低有效剂量维持血小板计数≥50×10⁹/L，从而减少出血风险。3. 服用注意：可与食物同服或空腹服用;若发生漏服，无需补服，直接按原用药计划服用下一剂即可，切勿加倍服药。

　　(二)用药监测要求

　　1. 血常规监测：每月监测1次全血细胞计数(含血小板计数)，直至血小板计数稳定在≥50×10⁹/L，后续需继续定期监测全血细胞计数(含中性粒细胞计数)。2. 肝功能监测：每月监测1次肝功能指标，包括谷丙转氨酶(ALT)、谷草转氨酶(AST)和胆红素。3. 血压监测：剂量稳定前每2周监测1次血压，剂量稳定后每月监测1次。

　　(三)剂量调整方案

　　1. 基于不良反应的剂量调整：需根据患者安全性和耐受性调整，可能涉及暂停用药、减量或停药。推荐的减量方案以每日总剂量为基准，具体见表1;针对不同不良反应的详细调整建议见表2.

　　2. 基于药物相互作用的剂量调整：与CYP3A4强抑制剂联用时，会增加主要活性代谢物R406的暴露量，需密切监测剂量相关毒性，必要时调整剂量;不建议与CYP3A4强诱导剂联用。3. 停药指征：若治疗12周后，血小板计数仍未升高至足以避免临床严重出血的水平，应停止用药。

　　三、适用人群与禁忌

　　(一)适用人群

　　仅适用于慢性ITP成人患者;妊娠期、哺乳期女性，老年人及儿童患者需在医生全面评估风险与获益后，谨慎用药并调整方案。

　　(二)禁忌

　　目前福坦替尼的绝对禁忌尚未明确，对药物成分过敏者应避免使用(说明书未明确提及，需结合药品实物说明书确认)。

　　四、常见副作用与安全注意事项

　　(一)常见副作用

　　发生率≥5%且高于安慰剂组的不良反应包括：腹泻、高血压、恶心、呼吸道感染、头晕、ALT/AST升高、皮疹、腹痛、疲劳、胸痛和中性粒细胞减少。多数不良反应为轻度至中度，可通过对症治疗或剂量调整缓解。

　　(二)核心注意事项

　　1. 高血压管理：既往有高血压病史的患者风险更高，需严格遵循监测要求，及时调整降压治疗方案;血压持续升高时需调整福坦替尼剂量。2. 肝脏毒性防控：每月监测肝功能，出现转氨酶升高时及时调整剂量，多数患者调整后2-6周可恢复基线水平。3. 腹泻处理：出现腹泻后尽早采取支持性护理(调整饮食、补水、止泻药)，严重腹泻需暂停用药并调整剂量。4. 中性粒细胞减少症：每月监测中性粒细胞计数，警惕感染风险，异常时及时停药调整。5. 胚胎-胎儿毒性：动物研究显示可能对胎儿造成伤害，有生育能力的女性治疗期间及末次给药后至少1个月内，需采取有效避孕措施;孕妇需避免使用。

　　五、临床疗效与药物相互作用

　　(一)临床疗效

　　FIT1和FIT2两项关键临床试验证实了福坦替尼的疗效：治疗组18%的患者达到稳定缓解，对照组仅为2%;43%的患者实现总体缓解，显著高于对照组的14%。其中，100mg/天剂量组的中位缓解时间为15天，83%的患者在8周内出现缓解。安全性方面，常见不良反应多为轻中度，可通过对症治疗或剂量调整缓解，整体耐受性较好。

　　(二)药物相互作用

　　1. 其他药物对福坦替尼的影响：① 强CYP3A4抑制剂(伊曲康唑、酮康唑等)：增加活性代谢物暴露量，需监测毒性并调整剂量;② 强CYP3A4诱导剂(利福平、苯妥英等)：减少活性代谢物暴露量，不建议联用。2. 福坦替尼对其他药物的影响：① 强CYP3A4底物(西咪替丁、对乙酰氨基酚等)：可能升高底物浓度，需监测毒性并调整剂量;② BCRP底物(甲氨蝶呤、柔红霉素等)：可能升高底物浓度，需监测调整;③ P-gp底物(地高辛、帕唑帕尼等)：可能升高底物浓度，需监测毒性并减少底物剂量。

　　六、储存条件

　　福坦替尼为圆形、双凸、橙色薄膜包衣片剂，需在20-25℃室温下储存，避免高温、潮湿环境;切勿去除药瓶内的干燥剂，以防药物受潮变质。

　　温馨提示：福坦替尼暂未在我国大陆上市，患者若需使用，需通过境外正规渠道购买。部分商品说明书可能随批次更新，具体用药细节请以药品实物说明书及专业医生指导为准。用药期间需严格遵循医嘱，定期完成相关监测，出现不适及时就医调整方案。