FDA重磅批准：贝组替凡（belzutifan）成为嗜铬细胞瘤或副神经节瘤新疗法

　　2025年5月14日，医疗领域迎来一则重要消息：食品和药物管理局(FDA)正式批准贝组替凡(商品名：Welireg，由默沙东公司研发)用于12岁及以上成人和儿科患者，以治疗局部晚期、不可切除或转移性嗜铬细胞瘤或副神经节瘤(PPGL)。值得一提的是，这是FDA首次批准针对PPGL的口服治疗药物，为患者带来了新的治疗希望。

　　疗效评估：LITESPARK - 015试验揭晓答案

　　此次批准并非空穴来风，其疗效在一项名为LITESPARK - 015(NCT04924075)的试验中得到了充分评估。这是一项开放标签、多队列的严谨试验，其中队列A1的数据尤为关键。

　　队列A1纳入了72名患者，这些患者需满足多个条件：经盲态独立中央审查(BICR)依据RECIST v1.1标准验证存在可测量疾病;经病理组织学确诊为PPGL;患有不适合手术或根治性治疗的局部晚期或转移性疾病。对于伴有高血压且血压控制良好的患者，要求在研究开始前至少2周内不得更改抗高血压药物;同时，患有癌性脑膜炎的患者被排除在外。

　　该试验的主要疗效终点是根据RECIST v1.1由BICR评估的客观缓解率(ORR)。其他疗效终点涵盖缓解持续时间(DOR)以及至少一种抗高血压药物减量至少50%并维持至少6个月的患者人数。试验结果显示，ORR达到26%(95% CI：17，38)，中位DOR为20.4个月(95% CI：8.3，NR)。在基线使用抗高血压药物的60名患者中，有19名(32% [95% CI：20，45])实现了至少一种抗高血压药物减量至少50%并维持至少6个月的目标。

　　贝组替凡不良反应：用药需留意潜在风险

　　如同大多数药物一样，贝组替凡在发挥治疗作用的同时，也可能带来一些不良反应。最常见的不良反应(发生率≥25%)，包括实验室异常情况，有贫血、疲劳、肌肉骨骼疼痛、淋巴细胞减少、丙氨酸氨基转移酶升高、天门冬氨酸氨基转移酶升高、钙升高、呼吸困难、钾升高、白细胞减少、头痛、碱性磷酸酶升高、头晕和恶心等。患者在用药过程中需密切关注自身身体状况，如有不适及时告知医生。

　　用药剂量：成人与儿科患者各有标准

　　对于成人患者，贝组替凡的推荐剂量为120毫克，每日口服一次。而12岁及以上的儿科患者，其推荐剂量则根据体重来确定。体重≥40公斤的儿科患者，剂量与成人相同，为120毫克，每日口服一次;体重<40公斤的儿科患者，剂量为80毫克，每日口服一次。患者需严格按照医嘱继续使用贝组替凡，直至疾病进展或出现不可接受的毒性反应。

　　此次FDA批准贝组替凡用于治疗嗜铬细胞瘤或副神经节瘤，无疑为相关患者群体带来了新的治疗选择和生存希望。随着医学研究的不断深入，相信未来会有更多有效的治疗方法问世，为患者带来更好的生活质量和更长的生存期。