阿伐普替尼的独特之处在于其能够有效和选择性地抑制KIT/PDGFRA突变体激酶活性构象,这些突变在GIST的发生和发展中起着关键作用。尤其是在对携带PDGFRA D842V突变的患者研究中,阿伐普替尼展现出了显著的疗效。
药品称呼
通用名:阿伐普替尼
商品名:Ayvakit
全部名称:阿伐普替尼,阿伐普利尼,阿伐替尼,Avapritinib,Ayvakit,BLU-285
贮藏
储存在20°C至25°C(68°F至77°F); 允许在15°C至30°C(59°F至86°F)的范围内进行偏移
作用机制
AYVAKIT是酪氨酸激酶的抑制剂,可靶向PDGFRA和PDGFRA D842突变体以及多个KIT外显子11、11 / 17和17突变体。
该药物是唯一经FDA批准的1型GIST抑制剂,可通过与ATP结合位点结合来防止KIT和PDGFRA突变。
AYVAKIT抑制与GIST相关的各种KIT和PDGFRA突变,包括针对与当前批准的疗法耐药相关的激活环突变的有效临床活性。
阿伐普利尼的其他靶标包括野生型KIT,PDGFRB和CSFR1。
安全与疗效
在一项小型临床试验中,阿伐普利尼获得了FDA批准,因为PDGFRA外显子18突变的参与者,有84%的患者缩小或完全消失,另有12%的肿瘤停止生长,对这部分患者来说意义重大!并且avapritinib的治疗反应是持久的。开始治疗一年后,对avapritinib有反应的肿瘤中有74%仍未进展,参加试验的一年后有90%的试验参与者还活着。
完整说明书详见: