奈拉滨治疗复发难治白血病淋巴瘤疗效如何？完全缓解率23%！

复发难治性急性T淋巴母细胞白血病（T-ALL）和T淋巴母细胞淋巴瘤（T-LBL）

1、急性淋巴细胞白血病（T-ALL）

急性淋巴细胞白血病（ALL）是一种起源于淋巴细胞的B系或T系细胞在骨髓内异常增生的恶性肿瘤性疾病，在我国，急性淋巴细胞白血病发病率约为0.67/10万，急性淋巴细胞白血病儿童期（0～9岁）为发病高峰，可占儿童白血病的70%以上。

急性淋巴细胞白血病在临床上的症状和白血病细胞的增生和浸润有关，主要表现为贫血、发热与感染、出血、组织器官浸润表现如淋巴结和肝脾肿大、睾丸白血病等。需要注意的是，大约70%的儿童患者和30%的成人患者可以达到无病生存，但中高危患者仍旧有复发的可能性，且复发后预后较差，单纯化疗疗效亦不佳，但奈拉滨的出现使得复发的患者有药可医^（1）。

急性淋巴细胞白血病 图片来源于百度，如有侵权删

2、T淋巴母细胞淋巴瘤（T-LBL）

淋巴母细胞性淋巴瘤主要表现为淋巴结结构破坏，瘤细胞弥漫性增生，细胞排列紧密，但彼此不粘附，核分裂像多见，主要发生于淋巴结，常累及纵隔、骨髓及中枢神经系统，且易演变为白血病，临床表现较为特殊，主要为局部明显的肿胀和疼痛，并伴随着发热和瘙痒。此病预后不佳，病程较短，平均存活时间一年左右，主要通过联合化疗进行治疗，化疗后药物治疗有限^（2），奈拉滨的出现使得复发难治性淋巴母细胞性淋巴瘤患者多了一种治疗选择。

淋巴母细胞性淋巴瘤 图片来源于百度，侵权删

不难看出，奈拉滨可以治疗这两个疾病，那么，奈拉滨具体是什么呢？价格是多少呢？跟随小编来一起了解一下吧~

奈拉滨

奈拉滨是由瑞士诺华原研的一种核苷代谢抑制剂，可以导致DNA合成受损和细胞死亡，用于治疗接受至少两种化疗方案后效果不理想或出现复发的，急性T淋巴母细胞白血病（T-ALL）和T淋巴母细胞淋巴瘤（T-LBL）的成人和1岁及以上的儿童患者。2005年10月份经美国FDA批准在美国上市，并且因为疗效优越获得了FDA认证的优先审查权和孤儿药称号^（3）；2007年8月份经欧洲药监局批准在欧洲上市，遗憾的是暂时奈拉滨暂时还未在中国上市。

奈拉滨价格是多少？

由瑞士诺华原研的奈拉滨规格为250mg/50ml，价格约为5250元；英国葛兰素史克生产的奈拉滨为250mg/50ml，价格约为6000元。不过由于汇率浮动，具体价格并不固定哦~

瑞士诺华奈拉滨正面实拍图

那么，奈拉滨治疗复发难治性急性T淋巴母细胞白血病（T-ALL）和T淋巴母细胞淋巴瘤（T-LBL）的疗效如何呢？小编在下面给大家讲解~

奈拉滨治疗白血病和淋巴瘤的疗效

1、奈拉滨治疗复发难治性急性T淋巴母细胞白血病（T-ALL）和T淋巴母细胞淋巴瘤（T-LBL）成人患者的试验

奈拉滨在成人患者中的安全性和有效性在一项临床试验中进行了研究，该试验包括39名接受治疗的患者，其中28名患有急性T淋巴母细胞白血病（T-ALL）或T淋巴母细胞淋巴瘤（T-LBL），在至少两种诱导方案后复发或难治性复发。

在本试验中，完全缓解(CR)被定义为骨髓母细胞计数≤5%，无其他疾病证据，外周血计数完全恢复。没有完全血液学恢复的完全缓解(CR*)也进行了评估。试验结果显示，完全缓解率为21%。其中包括18%的骨髓母细胞计数≤5%，无其他疾病证据，外周血计数完全恢复和4%的没有完全血液学恢复的完全缓解。

美国FDA官网奈拉滨说明书成人临床试验部分截图

2、奈拉滨治疗复发难治性急性T淋巴母细胞白血病（T-ALL）和T淋巴母细胞淋巴瘤（T-LBL）成人患者的试验

一项临床试验研究了奈拉滨在儿科患者中的安全性和有效性，该试验包括21岁及以下复发或难治性急性T淋巴母细胞白血病（T-ALL）或T淋巴母细胞淋巴瘤（T-LBL）患者。

在本试验中，完全缓解的定义和无血液学完全缓解的定义同上，试验结果显示，完全缓解率为23%。其中包括13%的骨髓母细胞计数≤5%，无其他疾病证据，外周血计数完全恢复和10%的没有完全血液学恢复的完全缓解。

美国FDA官网奈拉滨说明书儿童临床试验部分截图

Kurtzberg J等人对奈拉滨最大耐受剂量研究表明，以21天为一周期，每天静脉滴注1小时，连续5天给药，儿童和成人最大的耐受量分别为60mg/kg和40mg/kg。没有发现骨髓抑制和其他器官的毒副作用。

Kurtzberg J博士，美国血液学会、美国血液和骨髓移植学会、美国儿科血液学/肿瘤学会、国际细胞治疗学会、儿科血液和骨髓移植联盟 (PBMTC) 和其他多个组织的成员

POLA1靶点研发现状

基因组 DNA 的精确复制和分配是遗传物质传递的基础，DNA 聚合酶作为催化合成 DNA 双链的酶，是复制过程中最重要为因子之一。最近的肿瘤细胞比较基因组数据表明，多种 DNA 聚合酶基因突变与某些肿瘤和遗传疾病相关，从而为这些疾病致病机理研究与诊治提供了新的思路和方法。POLA1全名为DNA指导聚合酶α1，在某些疾病中发现了典型突变，包括白血病，因此，临床上对于POLA1这一靶点进行了研究。

针对POLA1这一靶点的药物，除奈拉滨之外还有8种药物，其中1种处于药物发现阶段，1种药物处在临床3期阶段，2种药物处于临床前最高阶段，3种药物处在非在研阶段，2种批准上市阶段。由于篇幅问题，小编为大家介绍2种药物，余下的药物在后续文章内会详细讲解，感兴趣的可以关注一下哦~

图源于智慧牙新药情报库

1、氯法拉滨

氯法拉滨是由美国健赞原研的第二代嘌呤核苷类似物，2004年12月份经美国药监局批准在美国上市，2006年5月份经欧洲药监局批准在欧洲上市。氟法拉滨对多种实体瘤均有作用，对急性白血病的治疗尤为有效，是FDA批准的首个专用于治疗儿童白血病药物。

氯法拉滨主要成分图

2、沙帕他滨

沙帕他滨是由Daiichi Sankyo Co., Ltd.机构原研的POLA1靶点的药物，在研究的适应症包括急性髓性白血病、骨增生异常综合征、前体B细胞成林巴细胞白血病淋巴瘤、B细胞慢性淋巴细胞白血病、非小细胞肺癌、乳腺癌，目前处在临床3期阶段，并获得了欧洲药监局批准的孤儿药名称。

沙帕他滨主要成分图

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