阿塔鲁伦（Ataluren）

Ataluren应该每天口服3剂。

第一剂应在早晨服用，第二剂在中午服用，第三剂在晚上服用。推荐的给药间隔为早上和中午剂量之间6小时，中午和晚上剂量之间6小时，晚上剂量和第二天的第一剂之间12小时。

建议剂量为早晨10mg/kg体重，中午10mg/kg体重，晚上20mg/kg体重（每日总剂量为40mg/kg体重）。

最常见的不良反应是呕吐、腹泻、恶心、头痛、上腹痛和肠胃胀气。

1、肾损害：据报道，严重肾功能损害患者（eGFR<30 ml/min）的Translarna暴露和Translarna代谢物增加。代谢物的毒性未知。较高的Translarna暴露会降低潜在的疗效。因此，只有当预期的临床益处大于潜在风险的情况下，严重肾功能损害或终末期肾病患者才能使用Translarna进行治疗，并应密切监测可能的代谢物毒性和疗效降低。应考虑较低的Translarna剂量。对于eGFR<30 ml/min的先前未经治疗的患者，不应开始治疗。

2、血脂变化:由于在临床试验中报告了一些患者的血脂变化（甘油三酯和胆固醇增加），因此建议每年对患者的总胆固醇、低密度脂蛋白、高密度脂蛋白和甘油三酯进行监测，或根据患者的临床状况和需要更频繁地监测。

伴随使用全身皮质类固醇的高血压：由于在临床试验中报告了一些患者伴随使用全身皮质类固醇的高血压，因此建议每6个月监测一次患者（接受Translarna联合皮质类固醇治疗）的静息收缩压和舒张压，或根据患者的临床状况和需要更频繁地监测。

3、肾功能监测：由于在nmDMD的对照研究中观察到血清肌酐、血尿素氮（BUN）和胱抑素C的平均值略有增加，因此建议在接受Translarna治疗的患者中，每6至12个月监测一次血清肌酐、BUN和胱抑素C，或根据患者的临床状况更频繁地监测。

与其他医药产品的潜在相互作用：当Translarna与其他药物联合使用时，应谨慎。如，UGT1A9诱导剂、OAT1或OAT3底物。

4、氨基糖苷类药物：氨基糖苷类药物在体外可降低Translarna的通读活性。另外，Translarna会增加静脉注射氨基糖苷类药物的肾毒性，应避免将这些药物与Translarna合用。由于Translarna增加静脉注射氨基糖苷类药物肾毒性的机制尚不清楚，因此不建议与Translarna同时使用其他肾毒性药物。如果不可避免的要使用肾毒性药物（例如万古霉素治疗MRSA），建议仔细监测肾功能。

Translarna适用于2岁及以上的非卧床患者治疗因肌营养不良蛋白基因无意义突变而引起的杜氏肌营养不良症。肌营养不良蛋白基因中无意义的突变应通过基因检测确定。

阿塔鲁伦在与其他药物(如类固醇、抗生素等)共同使用时可能产生不同程度的相互作用。例如，类固醇类药物可能会增强阿塔鲁伦的疗效，但二者的联合使用仍需在专业医生的指导下进行，以避免潜在的副作用。对于抗生素，某些药物可能会影响阿塔鲁伦的代谢，从而降低其效果。