Qalsody(tofersen)

    一、给药信息

    1、推荐剂量

    由有腰椎穿刺经验的医疗保健专业人员或在其指导下，使用腰椎穿刺鞘内注射Qalsody(tofersen)。

    推荐剂量为每次给药100 mg(15 mL)Qalsody(tofersen)。

    开始Qalsody(tofersen)治疗，每14天给予3次负荷剂量。此后每28天给予维持剂量。

    2、遗漏剂量

    如果错过第二次负荷剂量，尽快给予Qalsody(tofersen)，并在14天后给予第三次负荷剂量。

    如果错过第3次负荷剂量或维持剂量，尽快给予Qalsody(tofersen)，并在28天后给予下一次剂量。

    二、制备和给药说明

    在制备和鞘内给予 QALSODY 时使用无菌技术。按照以下步骤制备和给予Qalsody(tofersen)：

    1、准备

    小瓶准备说明

    1）给药前，在不使用外部热源的情况下，将冷藏的Qalsody(tofersen)小瓶加热至室温 (25°C/77°F)。

    2）给药前检查Qalsody(tofersen)小瓶中的溶液。如果观察到颗粒或药瓶中的液体不澄清且无色至淡黄色，请勿给药。

    3）请勿振摇Qalsody(tofersen)小瓶。

    2、程序准备说明

    1）如果患者的临床状况有指征，考虑镇静。

    2）如果患者的临床状况有指征，考虑成像以指导Qalsody(tofersen)的鞘内给药。

    3）在取下铝制封盖上的小瓶盖之前，确认患者已准备好。未开封的Qalsody(tofersen)小瓶可放回冰箱。

    4）在鞘内注射之前和之后评价患者是否存在与腰椎穿刺相关的潜在情况，以避免严重的手术并发症。

    3、给药

    给药前，使用腰椎穿刺针抽取约 10 mL 脑脊液 (CSF)。

    给药前，取下塑料盖，将针头连接到注射器上，以便从小瓶中抽取QALSODY。将针头通过顶封中心插入药瓶，从小瓶中抽取所需剂量15 mL（相当于100 mg）。

    1）请勿稀释Qalsody(tofersen)。

    2）不需要外部过滤器。

    使用腰椎穿刺针在 1-3 min 内鞘内推注Qalsody(tofersen)。

    3）Qalsody(tofersen)不含防腐剂。吸入注射器后，应立即在室温下给予溶液（从小瓶中取出后4小时内）；否则，必须丢弃。

    应丢弃单剂量小瓶中任何未使用的内容物。

最常见的副作用(在≥10%接受QALSODY治疗的患者中出现，且其发生率高于安慰剂治疗组)涉及疼痛、持续的疲乏感、关节疼痛、脑脊液(CSF)中白细胞计数升高以及肌肉疼痛。

QALSODY还可能引发一些严重副作用，包括但不限于：脊髓炎和神经根炎，这两者可能影响到神经系统的正常功能；视神经乳头水肿伴随颅内压升高，可能对视力造成威胁；以及无菌性脑膜炎，一种虽然不伴有细菌感染但同样需严肃对待的脑膜炎症。

1、脊髓炎和/或神经根炎

在接受Qalsody(tofersen)治疗的患者中曾报告严重不良反应脊髓炎和神经根炎。

如果出现与脊髓炎或神经根炎一致的症状，应根据标准治疗开始诊断检查和治疗；可能需要中断或停止Qalsody(tofersen)。

2、视神经乳头水肿和颅内压升高

在接受Qalsody(tofersen)治疗的患者中曾报告视乳头水肿和颅内压升高的严重不良反应。

3、无菌性脑膜炎

在接受Qalsody(tofersen)治疗的患者中曾报告无菌性脑膜炎的严重不良反应（也称为化学性脑膜炎或药物性无菌性脑膜炎）。