盐酸沙丙蝶呤颗粒的中文说明书适应症用法用量作用与效果价格多少钱

盐酸沙丙蝶呤颗粒说明书概述

盐酸沙丙蝶呤颗粒是一种用于治疗特定代谢性疾病的药物，在治疗苯丙酮尿症等代谢性疾病中，通过调节BH4的代谢和苯丙氨酸的转化过程，帮助维持神经递质的正常平衡，改善患者的临床症状，如神经症状改善、身体和运动保持正常等。

药品名称

通用名称：sapropterin hydrochloride

商品名称：BIOPTEN GRANULES、ビオプテン顆粒

英文名称：sapropterin hydrochloride

中文名称：盐酸沙丙蝶呤颗粒

全部名称：盐酸沙丙蝶呤颗粒、BIOPTEN GRANULES、sapropterin hydrochloride、ビオプテン顆粒

剂型和规格

表:盐酸沙丙蝶呤颗粒的规格

特殊人群用药

1、妊娠期

孕妇或可能怀孕的女性在使用盐酸沙丙蝶呤颗粒进行治疗时，确保所获得的益处明显大于可能带来的风险或危害，严格遵循“治疗有益性超过危险”的原则，并在专业医疗人员的指导下进行使用。

2、哺乳期

盐酸沙丙蝶呤颗粒在动物实验中已被观察到会转移到乳汁中。盐酸沙丙蝶呤颗粒在治疗上的有益性与母乳营养的有益性之间需要权衡，在决定是否继续哺乳之前，患者应首先咨询医生以获取专业建议，医生会根据患者的具体情况和药物特性来评估继续哺乳的可行性。

3、儿童使用

对于低出生体重儿，新生儿和婴儿在使用盐酸沙丙蝶呤颗粒等药物时，患者对药物的代谢和清除能力可能较弱，应谨慎使用。对于这些特殊年龄段的患儿，建议从低剂量开始给药，并密切监测其反应。有报告显示，给幼年动物投用本剂时，血浆中及脑内总生物蝶呤浓度比成熟动物高，婴儿在使用该药物时，需要关注药物在体内的分布和代谢情况，以及可能产生的生物学效应。

4、肝功能障碍患者

在重肝功能障碍患者中已观察到AST、ALT等增加，反映了肝脏功能的严重受损。

5、有并发症/病史等的患者

在患有严重脑器质性病变、癫痫、惊厥等患者中使用盐酸沙丙蝶呤颗粒已观察到晕厥发作、惊厥发作和惊厥发作次数增加的情况，

药物过敏患者和由于饮食摄入不良等导致营养状况不佳的患者要谨慎用药。医生需要充分了解患者的病情和身体状况，评估药物的疗效，并在必要时采取适当的措施来降低风险。

成分

本品的主要成分为‌サプロプテリン塩酸塩(Sapropterin Hydrochloride)

图:盐酸沙丙蝶呤颗粒的成分

性状

颗粒剂

贮存方法

室温保存

生产厂家

日本第一三共

盐酸沙丙蝶呤颗粒的服药指南

1、异型高苯丙氨酸血症

通常以盐酸沙丙蝶呤每日2-5毫克/千克，分1-3次口服，以血清苯丙氨酸值维持在正常区域的剂量作为有效维持量。

2、四氢生物素反应性高苯丙氨酸血症

通常以盐酸沙丙蝶呤每日10毫克/千克(分1-3次次口服)开始给药，有效维持量应保持在与年龄相应的血清苯丙氨酸目标值的剂量，同时观察临床症状等。

原则上每日给药不得超过20毫克/千克。每日超过20毫克/千克的使用经验很少。

以与公布的治疗指南年龄相应的血清苯丙氨酸水平维持范围作为治疗目标。

盐酸沙丙蝶呤颗粒的副作用

出现以下不良反应，应充分观察，发现异常时停止给药等适当处理。

图:其他副作用

注)罕见病用药，临床试验数据有限，包括生产销售后调查结果的表达频率。

盐酸沙丙蝶呤颗粒的注意事项

1、功能共通

由于本品长期用药，应定期测定血苯丙氨酸水平，确认疗效并进行不良反应观察。

2、四氢生物素反应性高苯丙氨酸血症

即使使用本剂也无法达到治疗目标血清苯丙氨酸值时，应同时使用苯丙氨酸限量饮食饮食疗法，或者改为单独使用饮食疗法。联合饮食治疗时，不可否认由于苯丙氨酸摄取限制而出现苯丙氨酸缺乏症状的可能性，应注意血清苯丙氨酸水平是否维持合理。

3、饮食影响

在一项共72例健康成年人的饮食影响试验(单次给药交叉2试验，剂量为10毫克/千克/天，使用片剂)中，餐后给药的Cmax为空腹给药的138-183%，餐后给药的AUCinf为空腹给药的125-159%，该药物的吸收受饮食影响(外国人数据)。

4、铝分装开封后应尽快使用。

盐酸沙丙蝶呤颗粒的适应症

适用于异型高苯丙氨酸血症以及四氢生物素反应性高苯丙氨酸血症。

虽然尚无与其他药物相互作用的研究，但与以下药物合用时应引起注意：

1、甲氨蝶呤及其衍生物等影响叶酸代谢的药物会使BH4浓度降低，服用本品期间应慎用此类药物。

2、磷酸二酯酶-5抑制剂（西地那非、伐地那非、他达拉非等）等血管舒张药，本品有舒张血管的作用，与此类药物合用产生的协同作用会导致血压下降。

3、正在接受左旋多巴治疗的患者，给予本品后可能会导致新发惊厥、惊厥加重、烦躁易怒等兴奋性和应激性增加的状况。

盐酸沙丙蝶呤颗粒

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