百斯瑞明BESREMI：真性红细胞增多症首选治疗方案的功效、机制与副作用

　　真性红细胞增多症(Polycythemia Vera，PV)属于慢性骨髓增生性疾病，患者体内红细胞、白细胞及血小板数量显著增多。此病易引发血栓形成、出血等严重并发症，对患者的生活质量与寿命构成严重威胁。近期，美国国家综合癌症网络(National Comprehensive Cancer Network，NCCN)发布新版临床实践指南，将百斯瑞明BESREMI(Ropeginterferon alfa-2b)列为PV患者首选的一线细胞减灭疗法，为PV治疗带来重大进展。

　　NCCN指南更新情况

　　依据NCCN发布的骨髓增生性肿瘤临床实践指南，最新版本1.2024于2023年12月21日公布，明确将百斯瑞明BESREMI列为PV成人患者的首选一线细胞减灭疗法。无论患者既往治疗情况如何，对于低风险且有症状的PV患者，百斯瑞明BESREMI均为首选治疗方案。同时，指南中BESREMI(Ropeginterferon alfa-2b-njft)被归为2A类疗法，意味着NCCN专家一致认可该药物在指定用途中的适用性。

　　佛罗里达坦帕市莫非特癌症中心恶性血液科副主席、白血病与骨髓增生异常综合症部门负责人Rami Komrokji博士在新闻发布会上表示：“NCCN指南的此次更新，体现了PV治疗向早期干预的转变，更加注重保障患者的长期健康。”

　　临床研究与FDA批准历程

　　百斯瑞明BESREMI此前已获FDA孤儿药品认定，用于治疗成人PV患者。2021年，基于PEGINVERA临床研究计划(NCT01193699)、PROUD-PV(NCT01949805)以及CONTINUATION-PV(NCT02218047)试验的安全性数据，以及PEGINVERA的疗效数据，FDA批准该药物用于此适应症。

　　在PEGINVERA研究中，PV患者接受7.5年百斯瑞明BESREMI治疗后，61%的患者实现完全血液学反应且脾脏大小恢复正常，80%的患者出现血液学反应。安全性数据显示，患者使用百斯瑞明BESREMI后，最常见的不良反应有关节痛、类流感症状、疲劳、鼻咽炎、肌肉骨骼疼痛和瘙痒，严重不良反应包括短暂性缺血性发作、抑郁症和尿路感染。

　　制药领先公司首席医疗官Albert Qin博士在新闻发布会上补充道：“百斯瑞明BESREMI成为PV患者首选且获FDA批准的治疗选择，是又一重要里程碑。我们欣喜地看到学术界与社区医疗从业者之间交流日益增多，他们正重新审视治疗方法，充分认识到百斯瑞明BESREMI对这种骨髓增生性肿瘤的潜在价值。”

　　ECLIPSE PV试验进展

　　目前，两种百斯瑞明BESREMI剂量方案正在ECLIPSE PV试验(NCT05481151)中接受研究，该试验聚焦于成人PV患者的治疗效果。试验计划招募美国和加拿大约100名患者，主要终点设定为第24周实现完全血液学反应，即前12周无需放血且血细胞比例低于45%，同时白细胞计数低于或等于10 x 109/L，血小板计数低于或等于400 x 109/L。重要次要终点包括实现完全血液学反应的时间、第8、12、16、20、24、36和48周完全血液学反应的患者比例、免疫治疗自由时间以及维持剂量时间。ECLIPSE PV试验已启动剂量给药，预计2024年公布顶级数据。

　　百斯瑞明BESREMI(Ropeginterferon)的作用机制

　　百斯瑞明BESREMI(Ropeginterferon)作为重组干扰素，主要通过抑制红细胞过度增殖来治疗PV。它具备抗炎、抗增殖和免疫调节作用，通过模拟自然干扰素的生物活性，调节造血细胞间的通信网络，抑制骨髓中红细胞系列细胞的异常增殖，使红细胞生成恢复正常。

　　百斯瑞明BESREMI(Ropeginterferon)的功效体现

　　百斯瑞明BESREMI(Ropeginterferon)治疗PV的功效主要体现在以下方面：

　　控制红细胞增多：有效抑制红细胞过度增殖，降低血液黏稠度。通过调节红细胞生成与分化，维持血液正常浓度，缓解患者症状。

　　降低血栓风险：PV患者因红细胞过多导致血液黏稠度增加，血栓形成风险上升。百斯瑞明BESREMI(Ropeginterferon)治疗可减少红细胞数量，降低血液黏稠度，从而降低血栓形成概率。

　　缓解症状：有效控制红细胞增多后，PV患者常见的头痛、视力模糊、疲劳等症状可得到明显缓解。

　　延长生存期：有助于减少PV患者发生心血管事件、转化为骨髓纤维化或急性髓系白血病等与疾病相关的并发症，显著延长患者生存期。

　　百斯瑞明BESREMI(Ropeginterferon)的副作用表现

　　百斯瑞明BESREMI(Ropeginterferon)治疗PV过程中可能出现一些副作用，常见如下：

　　流感样症状：使用后可能引发发热、头痛、肌肉酸痛等类似流感的症状。

　　消化系统症状：部分患者可能出现恶心、呕吐、腹泻等消化系统不适。

　　血液系统症状：治疗可能导致白细胞和血小板减少，增加出血或感染风险。

　　神经系统症状：少数患者可能出现头晕、头痛、焦虑等神经系统不良反应。

　　心血管系统症状：治疗期间可能引发高血压、心动过速等心血管不良反应。

　　呼吸系统症状：个别患者可能出现呼吸困难、咳嗽等呼吸系统症状。

　　肌肉骨骼症状：使用后可能导致肌肉疼痛、关节疼痛等不适。

　　其他症状：部分患者可能出现皮肤反应、头发脱落等其他不良反应。

　　百斯瑞明BESREMI(Ropeginterferon)作为重组干扰素，在治疗成人真性红细胞增多症方面疗效显著。然而，治疗期间患者可能出现一些副作用，影响治疗效果与生活质量。因此，患者治疗期间应密切关注自身症状，定期进行血液检查，以便及时发现并处理异常情况。同时，与医生密切合作是确保治疗效果最佳的关键。通过医患共同努力，患者能更好地应对治疗过程中的各种状况，提高生活质量并延长生存期。