国内帕金森病患者的福音沙芬酰胺在中国申报上市

帕金森病(Parkinson's disease，PD)是一种常见的神经系统退行性病变疾病，是排在肿瘤、心脑血管病之后的威胁中老年人健康的第三大“杀手”。

据统计，目前我国帕金森病患者超过300万。随着老龄化的发展，预计到2030年，我国帕金森病患者将达到500万人左右，占世界帕金森病患者的50%。总而言之，我国帕金森病现状不太乐观，探索有效的治疗手段迫在眉睫。

帕金森无法治愈，药物治疗是主要手段

帕金森病患者的大脑不能产生足够的多巴胺，而多巴胺是适当运动控制和运动所必需的。具体来说，多巴胺在大脑中传递信号，参与进食、写作和打字等动作。

到目前为止，世界上没有研究出治愈帕金森病的方法，并且也无法阻止病情发展，只能通过治疗手段缓解症状。最重要的手段依然是药物治疗，其中左旋多巴是治疗帕金森病最有效和最突出的药物;然而，其作用随着时间的推移而减弱，并可能导致包括运动障碍在内的副作用。

图源：Pexels

帕金森病的“开”“关”

治疗过程中，帕金森病患者的状态分为“开”期和“关”期：“开”期是指药物充分发挥作用且帕金森病症状得到控制的时期;“关”期是指药效逐渐消失，再次出现震颤、强直和行走困难等帕金森症状的时期。就好比电灯，当电灯开关打开，灯亮的状态就是“开”期;而当症状开始出现时，灯就会关闭。

每个患者的“开”期和“关”期的持续时间是不一样的，有些人可能会持续六个小时，而有些人可能只有两个小时，我们需要做的是尽量延长“开”期，减少“关”期。研究发现，在服用左旋多巴的晚期帕金森病患者的药物治疗方案中添加沙芬酰胺可达到这种目的。

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辅助左旋多巴治疗帕金森，沙芬酰胺显著延长“开”期

沙芬酰胺(safinamide，Xadago)是一种新型选择性单胺氧化酶B(MAO-B)抑制剂，由意大利Newron制药公司研发，能减少已分泌多巴胺的降解，帮助维持大脑中的多巴胺浓度。

2015年，沙芬酰胺在欧洲获批用于中晚期帕金森病的治疗;2017年3月21日，沙芬酰胺在美国被批准临床应用，用于正在服用左旋多巴并处于“关”期的PD患者的辅助治疗^[3]。值得注意的是，沙芬酰胺是10多年来FDA 批准的第一个治疗帕金森病的新药。

沙芬酰胺，德国zambon，50 mg*30片

临床研究对比了安慰剂和沙芬酰胺的疗效，多项研究结果显示，与安慰剂组相比，接受沙芬酰胺作为左旋多巴辅助治疗的患者“开”期显著延长约30分钟到1小时，“关”期缩短约35分钟。此外，在较高剂量下，沙芬酰胺还有助于提高患者的日常生活质量。

PD-LID待解决，沙芬酰胺或将扩大适应症

2021年3月15日，Newron制药公司及其合作伙伴Zambon 宣布将启动一项全球关键性研究，评估沙芬酰胺在帕金森病左旋多巴诱导的运动障碍(PD-LID)患者中的疗效。研究将在美国、欧洲和日本的多个中心进行，治疗持续时间为2年，入组超过200例患者^[5]。

GlobalData预计，到2023年，如果试验展示出积极的主要结果，沙芬酰胺将获得FDA批准的第2项适应症。

PD-LID是一种在接受左旋多巴联合治疗的中度晚期PD患者中观察到的典型并发症，多达三分之一的PD患者会发生PD-LID。然而，PD-LID目前的治疗选择有限，Adamas公司研发的Gocovri(金刚烷胺缓释剂)是目前唯一在美国获批用于治疗该并发症的药物。

此外，关于治疗费用问题，沙芬酰胺在美国的年治疗费用较低，每名患者约为10,109美元;而Gocovri约为31,135美元。

总而言之，PD-LID的治疗需求目前仍未得到满足，需要探索新的策略为患者提供更多选择，以使更多患者获益。而沙芬酰胺就是一个很好的目标，期待Newron的研究结果，也期待沙芬酰胺在帕金森病的相关治疗中发挥更大的作用。

沙芬酰胺已提交上市申请，预计将登陆中国

2022年4月7日，中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示，沙芬酰胺片的5.1类新药在中国递交上市申请并获得受理。此外，根据中国药物临床试验登记与信息公示平台信息，沙芬酰胺作为特发性帕金森病的辅助治疗在中国的3期临床研究已完成。

图源：CDE官网

我国帕金森病患者众多，如果沙芬酰胺能够获批上市，必将解决患者用药难的问题，是广大患者的福音。

帕金森病的治疗新进展—ABBV-951可解决并发症问题

2022 年 5 月 20 日， 艾伯维宣布向FDA提交了关于ABBV-951(foscarbidopa)的新药申请(NDA)，用于治疗晚期帕金森病(PD)患者的运动波动^[6]。

图源：AbbVie官网

该申请是基于第 3 期、随机和对照临床试验的结果，试验表明，与口服速释卡比多巴/左旋多巴(CD / LD)相比，“开”期时间具有统计学意义的改善，而不会产生运动障碍。

艾伯维研发的这款新药是否能获批我们拭目以待，值得高兴的是，广大帕金森病患者或许又多了一种治疗选择。

【温馨提示】以上方法仅供参考，如果对所购药品的质量存在质疑，建议咨询专业医生或药师，或向相关部门举报。