司替戊醇-一种用于治疗Dravet综合征的新型抗癫痫药

Dravet综合征是什么

Dravet综合征（DS）又称婴儿严重肌阵挛性癫痫（SMEI），是一种在婴儿期出现症状的发育性及癫痫性脑病，并且是一种罕见的难治性癫痫性脑病，目前有报道称，该病的患病率为1/40000~1/20000。Dravet综合征患儿通常情况下在1岁内发病，发病高峰年龄在生后6个月内。最常见的首发症状为发热引起的较长时间惊厥发作（30分钟以上），通常表现为单侧肢体阵挛或双侧强直阵挛发作，1岁后逐渐会出现无热惊厥，但仍会存在遇到发热性疾病或环境温度过热即可出现癫痫发作的特点。

其癫痫发作可表现为局部发作，全面强直阵挛发作，不典型失神发作等，并且容易出现癫痫持续状态。患儿在发病之前发育通常是正常的，发病后会出现精神运动发育迟缓，包括语言发育迟缓，并且有60%的患儿会出现共济失调的表现，严重影响患儿的生长发育，并且癫痫会严重影响患儿的生活质量，导致患儿出现智力残疾，严重者可能会导致死亡，控制疾病刻不容缓，此时司替戊醇的问世给广大婴儿痉挛症的患者带来了新的希望。

（癫痫发作图，图源于百度）

如何治疗Dravet综合征

目前来说，Dravet综合征没有治愈的方法，并且对于抗癫痫药物的治疗反应不佳，目前主要是以控制癫痫发作，减少癫痫持续状态为目的。在药物方面，英国NICE指南及中国癫痫诊疗指南推荐使用丙戊酸、托吡酯和（或）氯巴占为治疗Dravet综合征的一线药物；司替戊醇、左乙拉西坦及唑尼沙胺可作为添加治疗药物。除此之外部分患者可以考虑生酮饮食治疗，还可考虑迷走神经刺激术。这里就提到了司替戊醇这个药物，那么司替戊醇是什么呢？为什么英国和中国的癫痫诊疗指南都提到了这个药物，而且中国还将其优先进行评审呢？下面小编带你了解~

司替戊醇是什么

司替戊醇实拍图

司替戊醇是一种芳香族醇，与其他抗癫痫药物的结构无关，司替戊醇目前的作用机制尚不明确，但是目前有报道称其作用机制主要是通过直接作用神经递质γ-氨基丁酸（GABA）受体，增强GABA能神经传导，同时抑制多种肝细胞色素P450酶，升高部分抗癫痫药的血药浓度，从而发挥抗癫痫作用。目前已批准司替戊醇用于婴儿严重肌阵挛性癫痫（SMEI）患者在癫痫发作时，氯巴占和丙戊酸盐无法充分控制的难治性全身强直阵挛发作的辅助治疗。

司替戊醇治疗Dravet征的疗效如何

来自司替戊醇说明书中的临床实验部分，开展了2项多中心、安慰剂对照、双盲、随机研究（研究1和研究2），证实了司替戊醇在治疗Dravet综合征相关的癫痫发作的有效性，试验招募了3-18岁的患者，这些患者都患有Dravet综合征并且使用氯巴占和丙戊酸盐无法充分控制。

符合条件的患者需要先进行一个月的抗癫痫药物治疗，一个月之后，研究1和研究2将这些患者随机分为使用司替戊醇和使用安慰剂组，该试验的主要疗效终点为缓解率，缓解定义为在治疗期间，与一个月使用抗癫痫药物相比，全身性阵挛发作或强制阵挛发作的频率降低50%的患者。

研究结果表明，在研究1中，相比于安慰剂组16人痉挛发作频率降低50%，司替戊醇组有20人，高于安慰剂组（见下表）。

（截图来自美国FDA司替戊醇说明书）

根据研究1和研究2的试验结果表明，推断出司替戊醇在治疗Dravet综合征中的有效性，主要表现在其能有效降低全身性阵挛发作或强制阵挛发作的频率，对患者的生存质量以及延长生存时长都有一定疗效。

小编有话说：

目前司替戊醇还未在国内上市，但是石家庄四药申报的司替戊醇干混悬剂已经被国家药品监督管理局药品评审中心纳入优先评审，相信在不久的将来，会在中国上市。

（图来自国家药品监督管理局药品评审中心）

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