一年可长高10cm！生长激素缺乏症新药Ngenla获批！

2023.6.28日，辉瑞（Pfizer）和OPKO Health联合宣布美国FDA已经批准Ngenla上市，用于治疗3岁及以上因生长激素分泌不足而导致生长缓慢的儿童患者。该药物与其他药物不同的一点在于这是一种每周1次给药的人生长激素类似物，辉瑞表示他们将在2023年8月份向患者提供这种药物。

关于生长激素缺乏症

生长激素缺乏症示意图（图源于网络，侵权请告知）

生长激素缺乏症是一种罕见的疾病，其主要特征是垂体分泌的生长激素不足，大约在每4000到10000万名儿童中就会出现1位患者。这种疾病发病机制不明确，目前认为可能是基因突变导致，由于患者的脑垂体分泌的促生长激素水平不足，儿童的身高可能会受到影响，青春期可能会推迟，严重者甚至会出现性发育障碍和代谢紊乱。因此关于生长激素缺乏症的治疗目前是急需解决的问题。

过去治疗生长激素缺乏症的主要疗法是每天注射生长激素，市面上常见的药物有诺和诺德的Norditropin、礼来的Humatrope、默沙东的Saizen和辉瑞的Genotropin。但是由于每天注射生长激素的不便利性，使得很多患者难以坚持。

不过近些年来，一些长效的生长激素也已经问世。2020年诺和诺德的Sogroya作为第一种长效生长激素上市，但仅被批准用于成人。不久后，Ascendis制药宣布了其长效药物Skytrofa获批用于儿科患者。现在FDA批准了Ngenla作为每周一次给药的注射剂，为患者提供了更便利的治疗方法。

Ngenla的“自我介绍”

Ngenla实拍图

Ngenla （somatrogon-ghla）是一种人体生长激素，在机体发育过程中起着重要作用，该药通过替代体内生长激素来发挥作用。该药是用一种能按照患者需求进行滴定的设备进行皮下注射的。其对人体的影响比生长激素更为持久，因此该药可以每周注射而不是每天。

2022年，Ngenla已经获得欧盟批准，适应症与上述的一致；包括加拿大、澳大利亚、日本在内的40多个市场被批准用于治疗小儿生长激素缺乏症。

Ngenla治疗生长激素缺乏症患儿的效果如何？

一项多中心、随机、开放标签、活性对照的3期研究证明了Ngenla（somatrogon-ghla）的安全性和有效性。该研究招募了224名未经治疗的青春期前生长激素缺乏症患儿，按照1:1的比例随机分为两组：每周一次Ngenla（somatrogon-ghla）组，和每天一次生长激素（somatropin）组。该试验的主要终点为第12个月时的年化身高速率。

该试验结果表明：在主要终点年化身高速率方面，Ngenla（somatrogon-ghla）治疗并不劣于生长激素（somatropin）。在接受治疗第12个月时，Ngenla组的年身高增长速度为10.10厘米/年，生长激素（somatropin）组为9.78厘米/年，表明疗效与somatropin相当。

并且两组治疗均有良好的耐受性。有报道称，接受Ngenla治疗的患者报告的不良反应（发生率≥5%）为注射部位反应、鼻咽炎、头痛、发热、贫血、咳嗽、呕吐、甲状腺功能减退、腹痛、皮疹和口咽疼痛。

由以上数据可知，每周一次的Ngenla（somatrogon-ghla）的疗效并不逊色于每日一次的生长激素（somatropin）。

重要的Ngenla（somatrogon-ghla）信息

1、Ngenla治疗应由对3岁及以上因生长激素缺乏导致生长障碍的儿童患者的诊断和管理经验丰富的医疗保健者提供者监督

2、请患者参阅使用说明，了解完整的给药说明

3、通过皮下注射给药Ngenla，每周一次，在每周同一天，在腹部、大腿、臀部或上臂进行注射，每周轮换注射部位

4、只要溶液和容器允许，注射用药品在给药前应目视检查是否有颗粒物质和变色，如果观察到薄片、颗粒或变色，请勿使用该产品，请勿摇晃，摇晃会损坏产品

5、预填充笔以0.2mg或0.5mg的增量输送本品

库克儿童医疗保健系统儿科内分泌学家Joel Steelman医学博士说：“Ngenla的批准对美国生长激素缺乏症的患儿有重大意义，它减少了每天注射生长激素带来的治疗负担。作为一种长效制剂，该药可以将每天注射的频率减少到每周，可以提高正在接受生长激素缺乏症治疗的儿童的依从性。”

库克儿童医疗保健系统儿科内分泌学家Joel Steelman医学博士

【温馨提示】以上方法仅供参考，如果对所购药品的质量存在质疑，建议咨询专业医生或药师，或向相关部门举报。