卡普赛珠单抗：攻克罕见血栓疾病的纳米抗体新利器

在罕见病治疗领域，每一种创新药物的出现都可能为患者带来新生的希望。卡普赛珠单抗(Caplacizumab)，作为一款由 Ablynx 公司开发，后被赛诺菲收入麾下的纳米抗体药物，自 2019 年获美国 FDA 批准上市以来，便成为成人获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP)治疗的重要突破，商品名为 Cablivi。

精准靶向：独特的抗栓作用机制

卡普赛珠单抗的核心成分 Caplacizumab，凭借其独特的纳米抗体分子结构，能够精准高效地与血管性血友病因子(vWF)相结合。vWF 在血液凝固进程中扮演着关键角色，当它与血小板结合时，会引发血小板聚集，进而形成血栓。卡普赛珠单抗通过特异性阻断 vWF 与血小板的相互作用，有效减少血小板的消耗与粘附，从根源上遏制血栓形成，这一独特机制使其在 aTTP 的治疗中展现出卓越成效。

对症施治：直击 aTTP 的治疗新选择

aTTP 是一种罕见且危及生命的疾病，其特征为微血管血栓形成，致使血小板急剧减少并引发器官损伤。卡普赛珠单抗适用于成人 aTTP 的治疗，联合血浆交换和免疫抑制治疗，能显著改善患者预后。临床数据表明，与安慰剂组相比，卡普赛珠单抗组可大幅缩短血小板数目恢复时间，降低疾病复发率，同时减少血浆置换天数和血浆使用量，为 aTTP 患者带来显著的治疗获益和更高的生活质量。

规范应用：科学严谨的临床使用方案

卡普赛珠单抗的使用需遵循严格规范。治疗首日，需在血浆置换前至少 15 分钟静脉注射 11 毫克，血浆置换完成后皮下注射 11 毫克;每日血浆置换期间，在血浆置换后每日皮下注射 11 毫克;血浆置换期结束后，每日皮下注射 11 毫克，持续 30 天(自最后一次每日血浆置换后开始)。若患者在治疗期间出现 2 次以上 aTTP 复发，则应停用该药物。

安全用药：不可忽视的风险与禁忌

出血风险需警惕

卡普赛珠单抗存在增加出血的风险，尤其是对于患有潜在凝血疾病(如血友病、其他凝血因子缺乏症)的患者。医生开具处方时，务必全面评估患者整体凝血状态。若患者正在使用抗血小板药物或抗凝剂，应避免与卡普赛珠单抗同时使用。一旦发生临床显著出血，需立即中断用药，并根据情况给予浓缩血管性血友病因子以纠正止血。在进行选择性手术、牙科手术或其他侵入性操作前 7 天，应停止使用该药物。

特殊人群用药须知

孕妇：使用卡普赛珠单抗存在潜在的母婴出血风险，孕妇用药需谨慎权衡利弊。

哺乳期女性：需综合考量母乳喂养对婴儿的益处，以及母亲对药物的临床需求和药物对婴儿可能产生的不良影响。

儿童：目前其在儿科患者中的安全性和有效性尚未明确。

老年人：临床研究中纳入的 65 岁及以上受试者数量不足，无法确定其反应与年轻受试者是否存在差异。

肝功能损害患者：严重肝功能损害患者使用卡普赛珠单抗时，因出血风险增加，需密切监测出血情况。

药物相互作用待明晰

目前，卡普赛珠单抗的药物相互作用尚不明确。因此，使用过程中应避免与其他可能影响止血和凝血的药物联用，如抗血小板药物、抗凝剂等。若确需使用，需密切监测患者凝血状态，并在医生指导下调整治疗方案。