去纤苷（去纤苷钠）的功效与作用

去纤苷功效（适应症）

去纤苷（去纤苷钠）适用于成人和儿童肝静脉闭塞性疾病(VOD)，又称肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植(HSCT)后伴有肾功能或肺功能障碍的患者。

作用

目前对于去纤苷的作用机制尚未完全阐明。在体外，去纤苷钠能增强血纤维蛋白溶酶水解纤维蛋白凝块的活性；去纤苷钠能上调组织纤溶酶原激活物和凝血酶调节蛋白的表达，同时下调血管性血友病因子和纤溶酶原激活物抑制剂-1 的表达，从而减少内皮细胞活化和增加内皮细胞介导的纤维蛋白溶解；去纤苷钠能保护内皮细胞免受化疗、TNF α、血清饥饿和再灌注造成的损伤。下文通过临床试验对去纤苷的效果进行介绍。

试验设计

三项研究对去纤苷的疗效进行了评估，包括两项前瞻性临床试验(研究1和研究2)和一项扩大准入研究(研究3)。研究1纳入了去纤苷治疗组的102名成人和儿童患者，根据以下标准诊断为肝静脉闭塞性疾病(胆红素至少为2mg/dL，且至少有以下两项发现:肝肿大、腹水和体重增加超过5%，在移植后+21天)，并在移植后+28天诊断为多器官功能障碍(肺、肾或两者都有)。治疗组每6小时输注一次去纤苷，剂量为6.25 mg/kg，持续至少21天，直至患者出院。纳入去纤苷治疗组的患者由于出血风险增加，不允许同时服用肝素、华法林或阿替普酶等药物。

研究2纳入了诊断为肝VOD和HSCT后多器官功能障碍的成人和儿童患者，其中75例患者每6小时输注一次去纤苷，剂量为6.25 mg/kg。计划的最短治疗时间为14天。治疗可以持续到肝脏VOD症状消失。

研究3是去纤苷针对成人和儿童肝VOD患者的一项扩展访问计划。我们在351例接受HSCT并发生肝VOD并伴有肾功能或肺功能障碍的患者中评估了去纤苷的疗效。所有患者每6小时输注一次剂量为6.25 mg/kg的去纤苷。

试验结果

去纤苷的疗效是基于HSCT后+ 100天的生存率。在研究1中，移植后100天的生存率为38% (95% CI: 29%， 48%)。在研究2中，移植后100天的生存率为44% (95% CI: 33%， 55%)。在研究3中，Day + 100的生存率为45% (95% CI: 40%， 51%)。根据已发表的报告和对接受非去纤苷支持治疗或干预的肝VOD合并肾或肺功能障碍患者的水平数据分析，预期Day +100生存率为21% - 31%。

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