问题普纳替尼治疗白血病疗效如何？

普钠替尼正面实拍图

普纳替尼治疗既往接受过两种以上的酪氨酸激酶抑制剂的慢性髓系白血病慢性期患者疗效如下：

分子学水平（总体≤1% BCR-ABL1^IS率）：44.1%

细胞遗传学反应（Ph＋0～35%）：48.4%，其中包括完全细胞遗传学反应（Ph＋0%）：34.1%

完全血液学反应：87.2%

分子学水平由国际量表 (BCR-ABL1^IS) 所测量，小于1%意味着BCR-ABL基因（致病基因）占正常基因的不到1%，说明患者服药一年后异常细胞减少，恢复良好。

细胞遗传学反应（MCyR）定义为具有完全细胞遗传学反应 (CCyR) 或部分细胞遗传学反应 (PCyR) 的参与者百分比，细胞遗传学反应是骨髓 (BM) 中费城染色体阳性 (Ph+) 的百分比，其中完全细胞遗传学反应（CCyR）：Ph +  0%；部分细胞遗传学反应（PCyR）：Ph + 0%～35% 。本实验中，患者服用药物一年后，有接近五成患者费城染色体阳性细胞下降到了35%以下，有接近4成的患者细胞中完全检测不到费城染色体阳性细胞，代表药物疗效好。

美国FDA官网普钠替尼说明书最新版临床试验疗效截图

完全血液学反应（CHR）定义为实现以下所有测量值：白细胞 (WBC) ≤机构正常上限 (ULN)，血小板<450,000 每立方毫米 (/mm³)，外周血中无母细胞或早幼粒细胞，外周血中有＜5%的髓细胞加早幼粒细胞，外周血中嗜碱性粒细胞<5%，无髓外受累（包括无肝大、脾大）。

在本实验中，服药3个月后，有接近9成的患者达到了完全血液学反应，短期疗效非常显著^（5）。长期疗效本实验尚未公布数据，小编后期会随时关注，期待本药长期服用的疗效。

美国卫生局临床试验数据库普钠替尼治疗慢性髓系白血病慢性期患者的试验截图