依库珠单抗多久起效
依库珠单抗的见效时间和患者的体质、病情有关,患者对药物吸收好,见效就会很快,反之见效时间就会比较慢。下面的临床试验中,在患者用药26周后评价了治疗效果,也就是说用药26周时就已经见效了。依库珠单抗是阿斯利康(美国Alexion公司出售给阿斯利康)研发的罕见病创新药,半衰期很长,因此给药间隔可长达8周。建议患者在医生的指导下用药,对症治疗,不盲目更改用药剂量和时间。
两项前瞻性2期试验,其中12岁或以上的非典型溶血性尿毒症综合征患者接受了26周的依库珠单抗治疗,并处于长期延长期。招募了低血小板计数和肾损害的患者(试验1)和肾损害但在血浆置换或输注期间血小板计数下降不超过25%至少8周的患者(试验2)。主要终点包括血小板计数的变化(试验1)和血栓性微血管病无事件状态(血小板计数无下降25%,无血浆置换或输注,无透析开始)(试验2)。
结果:共有37名患者(试验1中17名,试验2中20名)分别接受了中位时间为64周和62周的依库珠单抗治疗。依库珠单抗导致血小板计数增加;在试验1中,从基线到第26周,平均计数增加了73×10(9)每升(P%3C0.001)。
依库珠单抗美国亚力兄Alexion300mg
在试验2中,80%的患者处于血栓性微血管病无事件状态。依库珠单抗与所有次要终点的显著改善相关,与估计的肾小球滤过率(GFR)的持续、时间依赖性增加相关。在试验1中,5名患者中有4名停止透析。依库珠单抗的早期干预与估计的GFR显著改善相关。依库珠单抗还与健康相关生活质量的改善相关。延长期内未观察到治疗的累积毒性或严重的感染相关不良事件,包括脑膜炎球菌感染。
结论:依库珠单抗抑制补体介导的血栓性微血管病,并与非典型溶血性尿毒症综合征患者肾功能的显著时间依赖性改善相关。
依库珠单抗需要长期使用吗
依库珠单抗是否需要长期使用要依据患者病情发展情况以及具体治疗效果由医生进行判定,通常在没有耐药性的情况下可以长期使用,但是需要多久就要看医生的诊断了。上述试验中,依库珠单抗治疗阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)患者时间长达64周,也就是16个月左右。建议患者在医生的指导下用药,对症治疗。
参考文献
Legendre CM, Licht C, Muus P, Greenbaum LA, Babu S, Bedrosian C, Bingham C, Cohen DJ, Delmas Y, Douglas K, Eitner F, Feldkamp T, Fouque D, Furman RR, Gaber O, Herthelius M, Hourmant M, Karpman D, Lebranchu Y, Mariat C, Menne J, Moulin B, Nürnberger J, Ogawa M, Remuzzi G, Richard T, Sberro-Soussan R, Severino B, Sheerin NS, Trivelli A, Zimmerhackl LB, Goodship T, Loirat C. Terminal complement inhibitor eculizumab in atypical hemolytic-uremic syndrome. N Engl J Med. 2013 Jun 6;368(23):2169-81. doi: 10.1056/NEJMoa1208981. PMID: 23738544.