ONC201的作用与功效用法用量价格说明书在哪里买

ONC201的说明

ONC201由美国Oncoceutics公司研发生产的一种多巴胺受体(DRD2/3)的双靶点小分子抑制剂，目前已经在多个国家和地区获得了上市许可或批准。在美国和日本，ONC201已经成功上市，为当地患者提供了有效的治疗选择。在德国，其合成版GsONC201也获得了上市批准。

ONC201在国内的具体上市时间尚不确定，也没有纳入医保报销范围。由于药品的上市受到多种因素的影响，包括临床试验结果、审批流程、市场需求等，无法给出确切的上市时间预测。建议患者关注相关新闻报道和官方公告，以获取最新的药品上市信息。

ONC201说明书概述

ONC201是一种具有独特作用机制的新型小分子靶向药物，主要用于治疗特定类型的脑胶质瘤，特别是具有H3 K27M突变的胶质瘤。通过多种作用机制发挥抗癌作用，包括拮抗DRD2、激活ClpP、诱导TRAIL表达以及应激反应机制等，共同作用于肿瘤细胞，诱导其凋亡并抑制其生长和扩散。

药品名称

通用名称：IMIPRIDON-201

商品名称：ONC201

英文名称：TIC-10

全部名称：TIC-10、IMIPRIDON-201、ONC201

规格

170mg*16粒

性状

胶囊剂

适应症

ONC201已被美国FDA授予多项资格，包括治疗成人复发性H3K27M突变型高级别胶质瘤的快速通道资格，治疗H3K27M突变型胶质瘤的罕见儿科疾病资格，以及治疗胶质母细胞瘤和恶性胶质瘤的孤儿药资格。ONC201适用于治疗儿童和成人H3K27M突变型弥漫性桥脑中线胶质瘤（DMG）患者。

用法用量

ONC201的RP2D(II期临床推荐剂量)是625mg，每3周一次施药。RP2D并非一成不变，随着临床试验的深入和更多数据的积累，可能需要对RP2D进行调整。不同患者群体（如老年人、儿童、肝肾功能不全患者等）的RP2D也可能存在差异，在临床应用中需要根据患者的具体情况进行个体化调整。

作用机制

1、TRAIL是一种细胞因子，主要在免疫细胞（如自然杀伤细胞、活化的T细胞和树突状细胞）中表达。它在免疫监视和肿瘤防御中起着关键作用，通过激活肿瘤细胞表面的死亡受体4（DR4）和死亡受体5（DR5）来诱导凋亡，对正常细胞的毒性相对较小。

2、ONC201是由Oncoceutics公司和M.D.安德森癌症研究中心联合开发的一种首创新药。经过大量的临床前研究，ONC201展现出了在不损害正常细胞的同时有效杀灭癌细胞的巨大潜力。这一特性为其进入血液肿瘤临床试验提供了坚实的基础。

关于ONC201的作用机理，目前主要有两条路径被提出：

1) TRALL-dependent pathway；2) TRALL-independent pathway (Stress response，应激反应)。

贮存方法

ONC201需要冷藏贮存，冷藏温度应控制在2℃~8℃之间。避免将ONC201暴露在过高或过低的温度下，以防止药物变质或失效。

生产厂家

美国Oncoceutics公司

ONC201是一种具有双重作用机制的口服小分子药物，主要用于治疗携带H3K27M突变的胶质瘤患者。其用法用量需根据患者的年龄和体重进行调整，以实现个性化治疗。

1、在临床前研究中，ONC201的剂量被划分为五个不同的水平（DL），从DL1到DL5，具体剂量如下：

DL1: 125mg，每3周给药一次

DL2: 250mg，每3周给药一次

DL3: 375mg，每3周给药一次

DL4: 500mg，每3周给药一次

DL5: 626mg，每3周给药一次

这些剂量水平的设置是为了在动物模型中评估不同剂量下ONC201的治疗效果和药代动力学特性，为后续的临床试验提供科学依据。

2、在II期临床试验中，ONC201的推荐剂量（RP2D）被确定为625mg，每3周给药一次。

在ONC201的使用过程中，患者应严格遵循医生的用药指导，不得擅自更改用药剂量或停药，及时向医生反馈用药过程中的任何不适或疑问。通过合理的剂量和给药频率，ONC201可以在多种肿瘤类型中发挥其抗癌作用。

ONC201具有双重作用机制，主要包括作为多巴胺受体D2（DRD2）的拮抗剂和酪蛋白溶解蛋白酶（ClpP）的激动剂。这两种作用机制在抑制肿瘤细胞生长和增殖的同时，也可能对正常细胞或生理功能产生一定影响，引发药物副作用。

1.头痛

头痛是使用ONC201过程中最常见的副作用之一，其程度可从轻微不适到持续性剧烈头痛不等。对于出现严重头痛的患者，建议及时咨询医生以获取适当的缓解方法。

2. 恶心和呕吐

ONC201可能会引起恶心和呕吐，这通常是由于药物对中枢神经系统的影响所致。患者可能会感到恶心，并有时会呕吐。对于这些症状，可以根据医生的建议采取相应的措施，如调整饮食、使用抗恶心药物等。

3. 头晕

一些患者在使用ONC201时可能会出现头晕的感觉，其程度可从轻微到严重不等。如果头晕严重或持续时间较长，应及时向医生报告。

4. 丙氨酸转氨酶（AST）升高

ONC201使用后可能会导致肝功能异常，表现为丙氨酸转氨酶（AST）升高。AST是肝脏中的一种酶，其升高可能与药物对肝脏的影响相关。患者在使用ONC201期间应定期检查肝功能，以便及时发现任何异常。如果发现AST升高，医生可能会调整药物剂量或更换药物，以减少对肝脏的损害。

ONC201在治疗过程中可能伴随多种不良反应，通过定期监测、及时调整治疗方案和采取适当的缓解措施，可以最大限度地减少不良反应对患者的影响。

在使用ONC201之前，患者应详细阅读药物说明书，并在医生的指导下合理用药。随着药物研发进展和临床应用经验的积累，关于ONC201的用药注意事项也可能会发生变化，患者在接受治疗前应咨询医生以获取最新的用药指导。

ONC201已被美国FDA授予多个与神经胶质瘤治疗相关的资质，包括治疗胶质母细胞瘤、H3 K27M突变胶质瘤的孤儿药资质，以及治疗成人复发性H3 K27M突变高级别胶质瘤的快速通道资质。ONC201还被用于治疗H3 K27M突变胶质瘤的罕见儿科疾病认定。

尚未明确

ONC201

同类药品

相关分类