艾伏尼布能否治愈白血病？一文解析

艾伏尼布(Ivosidenib)并非白血病治疗的终极解决方案，但其在临床试验中的表现揭示了其作为治疗急性髓性白血病(AML)的潜力。这一口服药物针对的是携带IDH1基因突变的AML患者，且已获得美国食品与药物管理局(FDA)的批准，成为2018年推出的创新疗法。

深入了解急性髓系白血病

急性髓系白血病(AML)是一种起源于造血干细胞的恶性疾病，具有极大的异质性特征。据统计，美国在2018年预计有19.520例新诊断出的AML病例，以及10.670例死亡病例，占所有癌症新发和死亡病例的1.1%和1.8%。对于复发或难治性AML患者而言，其中位总生存期(mOS)仅为6个月，而5年生存率仅为10%。

艾伏尼布在白血病治疗中的表现

作为一种IDH1抑制剂，艾伏尼布(Ivosidenib)在针对复发或难治性且伴有IDH1突变的AML患者中展现了显著的疗效。

在一项涉及125例患者的临床试验中，患者接受500 mg的艾伏尼布口服治疗，结果显示完全缓解率(CR)为21.6%，部分缓解率(CRh)为8.8%，总有效率(CR+CRh)达到30.4%。有效患者的平均持续有效时间为8.2个月，而CR患者的平均持续缓解时间为9.3个月。尽管所有患者均出现了不良反应，但3/4级不良反应的发生率包括贫血(20.1%)、中性粒细胞减少伴发热(29.1%)和QT间期延长(10.1%)，而IDH分化综合征的发生率仅为9.6%(均小于4级)。

艾伏尼布与其他治疗方法的联合研究

目前，艾伏尼布与Enasidenib联合标准化疗治疗初诊AML患者(携带IDH1/2突变)的临床研究正在进行中，并显示出积极的结果。联合治疗IDH1突变的初发AML患者的CR+CRi/CRp达到91%，而针对IDH2突变的AML患者的CR+CRi/CRp为67%。此外，艾伏尼布和Enasidenib与低强度药物(如小剂量阿糖胞苷、地西他滨、阿扎胞苷)的联合使用也在临床试验中，预计将取得令人满意的成果。