恩西地平2024年价格在国内哪里能买到作用功效怎么样？

据网络信息可得，恩西地平原研药一瓶价格大概在3万元左右，截至2024年2月，恩西地平并没有在中国上市，因此患者需要自己前往国外进行购买。

大部分人选择求助海外医疗服务机构来帮助自己购买海外版本的恩西地平，其中孟加拉珠峰以及老挝卢修斯版本的受到了患者的一致青睐。

关于恩西地平

美国新确诊的AML患者约1995例，死亡病例10 430例，因此，研发疗效好、安全性高的抗AML药品迫在眉睫。美国食品药品管理局（FDA)于2017 年8月1日批准新基公司( CelgeneCorporation)开发的恩西地平(Enasidenib)上市，用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2 (IDH2)基因突变的成人AML患者。

针对恩西地平仿制药的获取途径，以下是2024年的一些更新信息与专业建议：

获取恩西地平仿制药的方法：

正规医疗机构采购： 若您身处已批准恩西地平仿制药上市的区域，建议前往官方认证的医院药房进行购买，以确保药品的真实性和合法性。

委托亲友代购： 若在上市区域有可信赖的亲友，可请其协助购买并携带回国。但在此过程中，务必仔细甄别药品的真伪。

利用专业海外医疗服务： 患者亦可通过国内合法的海外医疗服务机构，获取恩西地平仿制药。这些机构通常具备正规资质，能够确保药品的正品性和性价比。

在选购恩西地平仿制药时，以下要点不容忽视：

渠道核实： 确保药品来源正规，避免购买来源不明的药品。

包装检查： 检查药品的包装是否完整、标签是否清晰，并核对批号与有效期。

医嘱遵循： 严格遵循医生开具的用药方案，不应自行调整剂量或用药方式。

疑问咨询： 如有疑问或出现不适，及时向医生或药剂师咨询。

恩西地平的正确服用方法：

遵医嘱： 严格遵循医生指导，按时服用恩西地平。

用药时间： 每日固定时间服用一次，可根据个人喜好选择与食物同服或空腹服用。

服药方式： 以一杯水（约8盎司）吞服整个药片，避免咀嚼或分开。

错服处理： 若错过剂量或服用后呕吐，应在当天尽快补服，并按计划继续用药，切勿加倍剂量。

血液监测： 治疗前和治疗期间，应定期进行血液检查，以监测副作用和血细胞计数。

恩西地平的疗效与安全性：

恩西地平（原AG-221）作为一种口服小分子抑制剂，特异性针对IDH2酶，用于治疗复发或难治性AML患者。临床前研究表明，该药物能显著抑制2-羟基戊二酸的生成，缓解IDH2突变导致的分化障碍。

在AG221-001 I/II期临床试验中，恩西地平单药治疗的R/R AML患者总体反应率达到了40%，完全缓解率为19%。中位随访7.7个月，中位总生存期9.3个月，反应者的中位总生存期可达19.7个月。

尽管恩西地平耐受性良好，但患者仍需警惕间接高胆红素血症和IDH抑制剂诱导的分化综合征等潜在不良反应。目前，相关临床试验正在评估恩西地平与其他治疗手段的联合应用，以探索更广泛的治疗可能性。

恩西地平是一种口服异柠檬酸脱氢酶2抑制剂，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病（AML）和经FDA批准的测试检测到的IDH2突变的成人。

恩西地平可降低R-2-HG水平，促进髓系祖细胞的正常分化、成熟，能有效治疗该酶变异导致的急性骨髓性白血病，也是美国食品药品管理局批准的唯一一个针对这一患者群体的肿瘤代谢疗法新药。

恩西地平的功效

恩西地平是一种口服、选择性、强效的突变异柠檬酸脱氢酶2（idH2）小分子抑制剂。IDH2的新形态突变经常在血液恶性肿瘤和实体瘤中发现，并导致肿瘤代谢物（R）-2-羟基戊二酸的产生。

（R）-2-羟基戊二酸水平升高导致组蛋白和DNA甲基化，与分化受阻和肿瘤发生有关。在移植了人IDH2突变急性髓系白血病细胞的PDX小鼠中，恩西地平治疗导致（R）-2-羟基戊二酸血清水平正常化、白血病母细胞分化和存活率增加。

复发/难治性IDH2突变急性髓系白血病患者的早期临床数据显示，在约20%的病例中，恩西地平耐受性良好，并且作为单药可诱导持久的完全缓解。

恩西地平的作用

恩西地平用于治疗异柠檬酸脱氢酶 2 (IDH2)基因特定突变患者的复发性或难治性急性髓性白血病。异柠檬酸脱氢酶是柠檬酸循环中的关键酶。IDH的突变形式会产生高水平的2-羟基戊二酸 (R-2-HG) 的 ( R )-对映体，并可能促进肿瘤的生长。IDH1在细胞质中催化该反应，而IDH2在线粒体中催化该反应。

在AML患者中，IDH2突变比IDH1突变更常见，分别为8%至19%和7%至14%。恩西地平通过降低线粒体中的总 (R)-2-HG 水平来破坏此循环。

恩西地平的注意事项

1、分化综合症：恩西地平可引起分化综合征。恩西地平治疗患者的分化综合征症状包括白细胞增多、呼吸困难、肺部浸润/胸膜心包积液、肾损伤、发热、水肿、发热和体重增加。

如果怀疑分化综合征，暂时停用恩西地平并开始全身性皮质类固醇（例如，每12小时静脉注射地塞米松10毫克）至少3天，直至体征和症状消失。

2、肝毒性：恩西地平可引起肝毒性，表现为丙氨酸转氨酶 (ALT) 升高、天冬氨酸转氨酶 (AST) 升高、血液碱性磷酸酶升高和/或胆红素升高。接受恩西地平治疗的复发性或难治性AML患者中位出现肝毒性的时间在恩西地平开始后为1.2个月，中位缓解时间为12天。最常见的肝毒性是 ALT、AST、血液碱性磷酸酶和血液胆红素升高。

如果发生肝功能障碍，根据复发/严重程度暂停、减少或永久终止恩西地平。

恩西地平不良反应

最常见的不良反应，包括实验室异常，为丙氨酸转氨酶升高、钾降低、天冬氨酸转氨酶升高、钠降低、碱性磷酸酶升高、恶心、胆红素升高、白细胞增多、关节痛、发热、皮疹、尿酸升高、脂肪酶升高、便秘、肌酐升高、疲劳/不适、淋巴细胞增多、呼吸困难、粘膜炎、腹泻和转氨炎。

特殊人群用药

1、哺乳期：建议女性在恩西地平治疗期间以及最后一次用药后2周内不要母乳喂养。

2、老年人使用：65岁患者以及老年患者和年轻患者之间没有观察到有效性的总体差异。与65岁以下的患者相比，≥65岁的患者肝毒性和高血压的发生率增加。

3、肝损伤：对于轻度或中度肝功能损害的患者，密切监测分化综合征的可能性是否增加。