阿西米尼治疗难治性白血病主要分子反应率25%，价格如何？

慢性粒细胞白血病近况

近几年，慢性粒细胞白血病（CML）的治疗有了长足的进步，在费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+CML ）患者中，临床医师可选用多种酪氨酸激酶抑制剂（TKI），例如伊马替尼（格列卫）、尼罗替尼等^（1）。大部分病人在服用了药物后十年后仍旧能存活，但疾病还是会有恶化的危险。

尽管对初始治疗有抗药性的患者可以改用另一种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗(即序贯 TKI 治疗)，但目前临床上很多药物都是针对ABL1激酶的ATP结合位点进行的。这种治疗位点的相似之处的弊端在于，当激酶在某个区域发生变异时，很多药物都会失效。阿西米尼是一种 STAMP 抑制剂，它的出现使得这一现象得到了改善。那么，阿西米尼具体是什么呢？跟随小编一起来了解一下吧～

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阿西米尼简介

阿西米尼是一种变构的酪氨酸激酶抑制剂，不与激酶的 ATP 结合位点结合，而是通过与ABL肉豆醇袋结合抑制BCR-ABL1融合蛋白的ABL1激酶活性，独特的结合位点使得阿西米尼一定程度上可以解决慢性髓细胞白血病后期治疗的TKI抑制剂耐药性问题。阿西米尼在2021年10月份经美国FDA批准在美国上市，并且因为治疗白血病疗效良好获得了FDA认证的优先审查权和孤儿药名称；2022年5月份获得了日本药监局的批准在日本上市，同年8月份获得了欧洲药监局的批准在欧洲上市，遗憾的是阿西米尼暂未在中国上市，但由中国医学科学院血液病医院发起的临床试验已将开始（登记号：CTR20223117），小编与大家一起期待阿西米尼在中国的上市。

阿西米尼价格如何

由于阿西米尼暂未在中国上市，也没有进入医保，无法通过药店或者医院购买到，如果有患者需要，小编在这里给大家推荐两种购买方式，一种是自行去国外购买，不过路途遥远，花费较多，对家庭负担可能较大且无法保证购买到真药，第二种是通过寻找专业的海外医疗服务机构（如医伴旅），价格便宜，保证正品，直邮到家～既然谈到购买渠道，大家可能比较关心的还有价格问题，目前市面上有仿制药和原研药，由老挝南塔生产的阿西米尼规格为：40mg*60片，价格约为3900元，价格相对便宜且药效良好，小编比较推荐哦～

阿西米尼正面实拍图

阿西米尼在美国获批适应症有两个，第一个是之前接受过两种或两种以上的酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）治疗的费城染色体阳性的慢性髓系白血病（Ph+ CML）慢性期（CP）的患者，第二个是用于具有T315I突变的费城染色体阳性慢性髓系白血病（Ph+ CML）慢性期（CP）患者的治疗，这是因为阿西米尼对野生型BCR-ABL1和几种突变形式的激酶(包括T315I突变)都有抑制作用。本文中我们详细介绍的就是阿西米尼治疗的第一种适应症，那么阿西米尼治疗这种难治性的白血病疗效如何呢？让我们一起来了解一下吧～

阿西米尼治疗接受过治疗的白血病患者的试验

1、试验目的

由Delphine Réa博士设计的研究是一项多中心、随机、主动对照和开放标签研究（NCT 03106779），该研究的目的是比较阿西米尼与博舒替尼在治疗慢性粒细胞白血病患者中的疗效，这些患者之前至少接受过两种 ATP 结合位点酪氨酸激酶抑制剂（TKI ） 治疗。

2、试验结果

主要分子反应（MMR）率：阿西米尼25%＞博舒替尼13%

完全细胞遗传学反应率：阿西米尼41%＞博舒替尼24%

主要分子学反应（MMR）被定义为与标准化基线相比，BCR-ABL1转录物减少≥3.0对数，相当于通过RQ-PCR测量的IS≤0.1% BCR-ABL1/ABL%。

完全细胞遗传学反应（CCyR）被定义为骨髓抽吸物中0%的费城阳性胚层，至少有20个检查结果。

美国FDA官网阿西米尼说明书临床试验疗效截图

以上数据代表，之前接受过至少两次TKI治疗的患者在服用阿西米尼24周后，有四分之一患者血液中BCR-ABL基因细胞数量下降到了不足0.1%，而博舒替尼只有十分之一的患者达到了此种疗效。且服用阿西米尼治疗的患者有四成多的骨髓中完全检测不到费城染色体阳性细胞，而博舒替尼只有2成左右，服用阿西米尼治疗的患者达到完全细胞遗传反应的患者是博舒替尼的将近2倍！

服用阿西米尼最常见的不良反应是上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、疲劳、恶心、皮疹和腹泻，但与博舒替尼相比，阿西米尼组发生的≥3级不良事件(50.6% vs 60.5%)和导致停药的不良事件(5.8% vs 21.1%)较少，安全性较高。

3、试验结论

该研究显示阿西米尼的疗效优于博舒替尼，同时具有良好的安全性，这些结果支持阿西米尼作为之前接受过至少2种酪氨酸激酶抑制剂疗法但耐药/不耐药的慢性粒细胞白血病慢性期患者的新疗法^（3）。

Delphine Réa博士 法国 CML 合作小组 (Fi-LMC) 的董事会成员，为欧洲白血病网的 CML 项目、欧洲血液学学院 (ESH) iCMLf 年会组织委员会、欧洲白血病学会 (Society of the Society of血液肿瘤学 (SOHO) 年会教育委员会和 iCMLf 科学顾问委员会成员

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