他替瑞林（Taltirelin）：改善脊髓小脑性共济失调，提升生命质量与长度

　　在神经医学领域，脊髓小脑性共济失调这一病症备受关注。而小脑萎缩并非严格意义上的独立疾病，它是一种在神经影像学检查中常见的发现。小脑萎缩现象不仅出现在一些遗传性、退行性疾病里，还可能见于急性疾病晚期，像急性小脑炎、某些药物中毒等情况。甚至在一些临床并无明显症状的个体中，影像学检查也可能发现小脑萎缩，这种情况在老年人群体中尤为普遍。其典型特征是神经影像学检查显示小脑体积变小、脑沟变宽。

　　脊髓小脑性共济失调的典型症状

　　脊髓小脑性共济失调作为退行性疾病，会给患者带来诸多痛苦与不便，其主要症状如下：

　　步态不稳

　　患者在行走时，常常呈现出类似“醉酒”的摇摆姿态，难以保持身体平衡。随着病情持续恶化，患者极有可能逐渐丧失独立行走的能力，严重影响日常生活的自主性。

　　肢体运动障碍

　　患者的精细运动能力会受到损害，像扣纽扣这类简单的日常动作，执行起来都会变得困难重重。同时，四肢还可能出现震颤或者非自主性的异常运动，进一步限制了患者的肢体活动。

　　语言障碍

　　患者可能会在发音方面遇到困难，语速变得缓慢，说话也变得含糊不清，这给患者与他人的交流带来了极大阻碍。

　　眼球异常

　　患者会出现眼球震颤的现象，或者双眼视力无法协调，影响正常的视觉功能。

　　其他症状

　　除了上述症状外，患者还可能出现吞咽困难、肌肉无力等症状。在病情晚期，甚至会出现认知障碍或精神症状，严重影响患者的生活质量。

　　由于脊髓小脑性共济失调具有退行性，在治疗过程中，延缓病情恶化至关重要。而促甲状腺素释放激素类似物——他替瑞林，为患者带来了新的希望，它能够有效改善SCA患者的共济失调症状，提升患者的生活质量，甚至延长患者的寿命。

　　他替瑞林：药物详解

　　药物背景

　　他替瑞林是由日本三菱田边公司精心研发的药物。2000年7月，它成功在日本上市，专门用于改善脊髓小脑变性患者的共济失调症状。为了方便SCA患者口服，2009年10月，他替瑞林口腔崩解片在日本正式上市。这种口腔崩解片除了具有内分泌作用外，还能发挥一定的中枢神经系统(CNS)作用。药理功效研究表明，Taltirelin通过脑TRH受体对CNS产生强烈且持久的多重作用。其对中枢神经系统的刺激作用比TRH强10 - 100倍，作用持续时间比TRH长约8倍，是全球首个获批的口服促甲状腺素释放激素(TRH)类似物。

　　药品信息

　　中文名：他替瑞林

　　商品名：Ceredist

　　英文名：Taltirelin

　　日文名：タルチレリン錠5mg「サワイ」

　　规格：片剂，每粒5mg，包装有28片和140片/盒两种规格

　　生产厂家：日本Tanabe Seiyaku公司

　　日本上市时间：2000年9月在日本首次上市，2009年10月推出口腔崩解片

　　中国上市情况：目前尚未在中国上市

　　适应症与服用方法

　　他替瑞林主要用于改善由脊髓小脑功能障碍引起的共济失调症状，涵盖运动不协调、步态异常、言语变化和眼球运动异常等。对于成人患者，推荐剂量为每日两次，每次一片，在早晚饭后口服。不过，根据患者的年龄和具体症状，剂量可能会进行适当调整。一般情况下，6盒(约3个月用量)为一个疗程，使用后效果会逐渐显现。当需要停药时，应遵循逐渐减量的原则。

　　他替瑞林的安全性与有效性

　　安全性有保障

　　在一项双盲随机安慰剂对照II期临床研究中，427名脊髓小脑变性患者被随机分为两组，一组接受本品5mg每天两次的治疗，另一组接受安慰剂治疗，治疗周期持续28至52周。结果显示，在28周时，接受他替瑞林治疗的总体改善率优于安慰剂组。该产品组的累积变化率为27.7%，而安慰剂组的累积变化率为47.1%。在共济失调总体改善率方面，本品组也明显优于安慰剂组，本品组共济失调的累积变化率为27.1%，安慰剂组为39.4%。更为重要的是，本品组不良反应发生率为14.1%，与安慰剂组几乎相同。这一系列数据充分证明了他替瑞林的安全性和有效性。

　　有效性显著

　　一项随机、对照研究专门评估了Taltirelin在SCD患者中的疗效和安全性。研究中，患者被随机分配到Taltirelin组(每天两次，每次5mg口服)或对照组。主要观察指标是24周后韩国版共济失调评分量表(K - SARA)得分的变化。结果显示，24周时，Taltirelin组与对照组在K - SARA得分变化上有显著差异，Taltirelin组得分降低，而对照组得分增加，这表明Taltirelin对改善患者症状有积极作用。

　　在另一项研究中，Taltirelin在不同形式的SCD患者中也显示出了良好的改善效果，这些疾病包括橄榄桥小脑萎缩(OPCA)、Menziel型OPCA、晚发性皮质小脑萎缩、Machado - Joseph病、Shy - Drager综合征、脊髓桥变性、Friedrich病和伴有慢眼动的SCD。

　　脊髓小脑性共济失调给患者及其家庭带来了沉重的负担，而他替瑞林的出现为患者带来了新的曙光。虽然目前他替瑞林尚未在中国上市，但相信随着医学研究的不断推进，它有望为更多中国患者带来福音，帮助他们改善症状，提高生活质量，延长生命长度。