杜氏肌肉营养不良症

阿塔鲁伦是用于治疗特定遗传性疾病的药物，对杜氏肌营养不良症作用显著。它能解决 DMD 患者常见的无义突变问题，促进肽链读取，为合成功能性肌营养不良蛋白创造可能，进而减缓肌肉退化。

阿塔鲁伦用于治疗杜氏肌营养不良症，能弥补基因缺陷合成肌肉蛋白。药物相互作用指同时用多种药时彼此影响。它与类固醇、抗生素联用时会产生不同作用，或增强疗效，或影响代谢降低效果。临床需加强监测，患者也应及时反馈症状与用药变化，了解这些对提升治疗效果、保障患者安全和生活质量至关重要 。

阿塔鲁伦用于治疗杜氏肌营养不良症，通过促进特定突变产生功能性dystrophin改善肌肉功能。用药时患者要定期查肝肾功能，新症状及副作用需及时反馈，保持营养和适量运动。常见副作用有恶心、腹痛等。孕妇、哺乳期女性、对其成分过敏者以及肝肾功能不全患者使用需谨慎或禁用 。

阿塔鲁伦用于治疗特定基因变异的杜氏肌营养不良症患者，推荐剂量为每天三次、每次10mg/kg，需依体重计算并遵医嘱调整。用药期间要定期检查，留意不适及药物相互作用。治疗需长期随访，配合综合管理措施，患者应严格按指导用药以对抗疾病 。

阿塔鲁伦主要适用于Dystrophin基因存在“无义突变”、年龄小且病情尚处早期、无复杂合并症的杜氏肌营养不良症患者，可助力肌肉细胞合成部分功能性蛋白，延缓疾病进展，对其他类型基因突变患者无效，治疗前基因检测至关重要。