地中海贫血

罗特西普通过促进红细胞生成改善地中海贫血症与骨髓增生异常综合症患者贫血症状，临床短期疗效显著且安全，但因研究时间有限，长期使用的效果与安全性有待验证。其长期使用利弊并存，需权衡后制定个性化方案，未来还需更多研究，同时要加强监测与患者教育。

罗特西普可改善 β- 地中海贫血和低危骨髓增生异常综合征患者的贫血症状，通过调节 TGF-β 信号通路发挥作用。用药前需全面评估健康状况，治疗中定期监测血常规，避免与 EPO 类药物联用。对药物过敏、有未控制严重高血压等患者禁止使用，孕妇及哺乳期女性慎用，出现严重不良反应应立即停药处理。

罗特西普通过靶向抑制 TGF-β 信号通路，促进红细胞生成，有效降低 β 地中海贫血症和 MDS 患者的输血需求。其安全性良好，副作用多为轻中度。随着研究深入，罗特西普有望在血液疾病治疗中发挥更大作用，也为贫血症药物研发开拓新思路。

罗特西普主要用于治疗地中海贫血症和骨髓增生异常综合症相关贫血，能有效提升血红蛋白水平、减少输血需求，安全性高、不良反应轻微可逆。未来，其在更多血液疾病治疗上的潜力值得期待 。

罗特西普作为首创红细胞成熟剂，通过调节红细胞成熟机制治疗成人 β- 地中海贫血。3 期临床研究显示，它能显著降低患者输血负担与血清铁蛋白水平，有效改善患者生活质量与疾病状况，为成人 β- 地中海贫血治疗提供了全新方案。

1.β地中海贫血β地中海贫血症是最常见的遗传性疾病之一，在全世界范围内的发病率达十万分之一。该病是由造血功能障碍引起的红细胞数量减少所致，常引起严重的贫血，并能导致多种并发症。地中海贫血症是一种严重危害人类健康的疾病，但其发病机制尚不明确，目前临床上对其缺乏有效的治疗手段。β地中海贫血是最常见的遗传性疾病之一（图片来自...

塞替派（Thiotepa）适用于与高剂量白消安和环磷酰胺联合使用，作为3类β-地中海贫血儿童患者异基因造血祖细胞（干细胞）移植 (HSCT) 的预处理，降低移植排斥的风险。本文结合临床试验介绍塞替派用于造血干细胞移植预处理的效果。

3类β-地中海贫血 塞替派（Thiotepa）适用于与高剂量白消安和环磷酰胺联合使用，作为3类β-地中海贫血儿童患者异基因造血祖细胞（干细胞）移植 (HSCT) 的预处理，降低移植排斥的风险。 塞替派适应症及用法用量(图1) 乳腺或卵巢腺癌 塞替派适用于治疗乳腺或卵巢腺癌。 恶性胸腔积液 塞替派...