问题美格鲁特治疗戈谢病的效果如何？

美格鲁特药品图

美格鲁特治疗1型戈谢病的疗效已在两项开放标签、非对照试验和一项随机、开放标签、活性对照试验中进行了研究。接受美格鲁特治疗的患者的剂量范围为每天100至600毫克，尽管大多数患者的剂量维持在每天200至300毫克之间。主要结局指标包括肝、脾器官体积，血红蛋白浓度，血小板计数。

（1）在研究1中，美格鲁特的起始剂量为100mg，每天3次，持续12个月(剂量范围为100mg，每天1次至200mg，每天3次)，治疗28例1型戈谢病的成年患者，这些患者无法接受酶替代治疗，并且在前6个月内未接受酶替代治疗。22名患者完成了试验。治疗12个月后，结果显示肝脏体积比基线显著减少12%，脾脏体积比基线显著减少19%，平均绝对血红蛋白浓度比基线无显著性增加0.26 g/dL，血小板计数比基线平均绝对增加8x10⁹/L

（2）在研究2中，18例无法接受酶替代治疗且在前6个月未接受酶替代治疗的1型戈谢病成年患者使用美格鲁特，剂量为50 mg，每天3次，持续6个月。17名患者完成了试验。治疗6个月后，结果显示肝脏体积比基线显著减少6%，脾脏体积显著减少5%。