Exondys 51（eteplirsen）的中文说明书适应症用法用量作用与效果价格多少钱

Exondys 51（eteplirsen）说明书概述

Exondys 51(eteplirsen)是一种磷酰二胺吗啉代寡核苷酸(PMO)结构的单链DNA，通过与肌营养不良蛋白(dystrophin)pre-mRNA的第51外显子结合，产生内部截短的肌营养不良蛋白，改善DMD(杜氏肌营养不良症)患者的症状。

药品称呼

通用名：eteplirsen

商品名：Exondys 51

全部名称：Exondys 51，eteplirsen

规格

500mg/10ml；100 mg/2 mL

禁忌

没有

贮藏

将EXONDYS 51存放在2°C至8°C（36°F至46°F）的温度下。不要冻结。避光，将EXONDYS 51存放在原包装箱中，直到准备使用。

作用机制

Eteplirsen被设计成与肌营养不良蛋白前mRNA的外显子51结合，导致在具有适合外显子51的基因突变的患者的mRNA加工过程中排除该外显子。外显子跳跃旨在允许产生内部截短的肌营养不良蛋白，其在研究2和研究3中进行评估。

安全与疗效

所有三项研究均显示，接受Exondys 51治疗的患者呼吸功能下降显著减缓，并且在所研究的疾病的所有阶段都是一致的。渐进性肺衰竭需要使用无创和有创通气，这是DMD进展的关键里程碑，会显著影响生活质量。通过增加肌营养不良蛋白的产生，Exondys 51可能保护呼吸肌、减缓肺功能下降，最终对发病率和死亡率产生积极影响。

Exondys 51（eteplirsen）的服药指南

1、每周一次，每公斤体重30毫克。

2、在35至60分钟内静脉输注。

3、给药前需要稀释。

Exondys 51（eteplirsen）的副作用

最常见不良反应(发生率≥35%和较高于安慰剂)为平衡障碍和呕吐。

Exondys 51（eteplirsen）的注意事项

过敏反应：用EXONDYS 51治疗的患者出现过敏反应，包括发热，潮红，咳嗽，呼吸困难，支气管痉挛，皮疹，荨麻疹和低血压。如果发生高敏反应，请进行适当的治疗，考虑减慢输液或中断EXONDYS 51治疗。

Exondys 51（eteplirsen）的适应症

EXONDYS 51是一种反义寡核苷酸，用于治疗Duchenne型肌营养不良症（DMD）患者，这些患者确认DMD基因的突变可接受外显子51跳跃。

一、与其他治疗 DMD 的药物

与皮质类固醇类药物：许多 DMD 患者同时使用皮质类固醇类药物以减轻炎症和延缓疾病进展。目前没有明确证据表明 Exondys 51 与皮质类固醇类药物有特定的不良相互作用，但在联合使用时应密切观察患者的症状和不良反应，因为皮质类固醇类药物本身可能有多种副作用。

与其他反义寡核苷酸类药物：目前尚不清楚 Exondys 51 与其他反义寡核苷酸类药物同时使用的相互作用情况。一般情况下，不建议未经医生评估自行同时使用多种同类药物，以免增加未知的不良反应风险或影响治疗效果。

二、与影响肝肾功能的药物

与经肝脏代谢的药物：Exondys 51 的代谢途径尚不明确，但与影响肝脏代谢酶的药物合用时，可能会影响其代谢和血药浓度。例如，某些抗癫痫药物、抗生素等可能诱导或抑制肝脏代谢酶，从而改变 Exondys 51 的药效。在联合使用时，需要密切监测肝功能指标，并根据情况调整药物剂量。

与影响肾功能的药物：同样，Exondys 51 对肾功能的影响也不明确。与影响肾功能的药物合用时，应谨慎监测肾功能指标。如果患者本身有肾脏疾病或正在使用对肾脏有潜在毒性的药物，可能需要更加密切地关注肾功能变化。

三、与抗凝药物和抗血小板药物

联合使用抗凝药物（如华法林）或抗血小板药物（如阿司匹林）时，理论上可能增加出血风险。然而，目前没有具体的临床研究证实 Exondys 51 与这些药物之间的相互作用。在同时使用时，医生应根据患者的具体情况评估出血风险，并密切观察患者是否出现出血症状。

四、与免疫抑制剂

如果患者同时使用免疫抑制剂，可能会影响免疫系统对 Exondys 51 的反应。一方面，免疫抑制剂可能降低机体对药物的免疫反应，减少过敏反应等不良事件的发生；另一方面，也可能影响药物的疗效，因为免疫系统在 DMD 的病理生理过程中可能发挥一定作用。

Exondys 51（eteplirsen）

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