本文为人解答了疑惑。
1.上市信息
2023年6月29日，美国药监局（FDA）批准BMN270（valrox、ROCTAVIAN）在美国上市，目前尚未在中国上市。该药物是全球首个A型血友病基因疗法，可治疗重度A型血友病患者。重度A型血友病的特点是凝血因子VIII水平特别低（血液中低于1%），约占所有病例的60%，这可导致肾脏和大脑等重要身体器官出血，如果不及时治疗可能会危及生命。该疗法通过递送凝血因子VIII的功能性基因，使患者身体能够自行产生VIII因子，从而减少持续预防性治疗（静脉输注凝血因子VIII）的需求。
2.副作用
BMN270最常见的不良反应是谷丙转氨酶(80%)、谷草转氨酶(67%)和乳酸脱氢酶(54%)升高、恶心(37%)和头痛(35%)。
BMN270实拍图
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